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CML in China

CML in China. 江倩 北京大学 人民医院 北京大学 血液病研究所 2013-2-22. 内容. 中国 CML 现状 TKI 治疗 CML: 单中心经验 TKI 时代的移植 : 单中心经验 经费受限的 CML 患者的治疗选择. 内容. 中国 CML 现状 TKI 治疗 CML: 单中心经验 TKI 时代的移植 : 单中心经验 经费受限的 CML 患者的治疗选择. CML 的发病情况. 年发病率 : 0.4/100,000 人 中位年龄 : 40 岁 男 : 女 比例 = 1.4 - 2.3 : 1 诊断时疾病分期 :

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Presentation Transcript

  1. CML in China 江倩 北京大学人民医院 北京大学血液病研究所 2013-2-22

  2. 内容 • 中国CML现状 • TKI治疗CML: 单中心经验 • TKI时代的移植:单中心经验 • 经费受限的CML患者的治疗选择

  3. 内容 • 中国CML现状 • TKI治疗CML: 单中心经验 • TKI时代的移植:单中心经验 • 经费受限的CML患者的治疗选择

  4. CML的发病情况 • 年发病率: 0.4/100,000 人 • 中位年龄: 40 岁 • 男: 女比例 = 1.4 - 2.3 : 1 • 诊断时疾病分期: - 慢性期: 80% - 90% - 加速期和急变期: 10% - 20% Kim DW, et al. Leuk Res. 2010;34:1459-71 Wang JX, et al. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2009;30:721-5.

  5. 中国医保政策覆盖的CML治疗方法 • 羟基脲: 全部报销 • 干扰素: 部分报销 • 移植: 部分报销，￥30,0000- ￥500,000 • 伊马替尼: 绝大部分地区不报销 - 少数省市部分报销 - 通过GIPAP, 至少年需花费￥70,000 • 达沙替尼和尼洛替尼: 不报销 - 通过援助项目, 至少年需花费￥90,000

  6. 治疗状况 亚洲CML研究联盟 (ACSA)在2008年11月至2009年4月进行了一项亚太区域的CML现状调查 Kim DW, et al. Leuk Res. 2010;34:1459-71

  7. 接受伊马替尼治疗的患者数 ECP LCP AP BP Data from CCF

  8. 接受二代TKIs治疗的患者数 Nilotinib Dasatinib • 达沙替尼和尼洛替尼在中国仅被批准用于伊马替尼治疗失败的二线治疗. • 多数接受二代TKI治疗的患者为进展期. • 二代TKI用于CML一线治疗仅为临床试验. Data from CCF & BMS

  9. 接受移植的患者数 Transplantation is preferred for CML patients with TKI failure, in advanced phase, or those who can not afford TKI treatment. Case number Data from Chinese Hematopoietic Stem Cell Transplantation Register Group

  10. 内容 • 中国CML现状 • TKI治疗CML: 单中心经验 • TKI时代的移植:单中心经验 • 经费受限的CML患者的治疗选择

  11. 伊马替尼用于初发慢性期患者：反应率 Median follow-up was 34 months (range, 4-118 months). Estimated rate at 12 months at 48 months CCR n=172 86.0% 93.7% MMR n=165 34.1% 72.1% CMR n=165 12.2% 49.7% Data from Peking University People's Hospital

  12. 伊马替尼用于初发慢性期患者：EFS, PFS和 OS Probability of EFS, PFS and OS • Median time to event was 9 months. • Median time to AP/BP was 12 months. • Median time to dead was 7 months. Total n=172Estimated rate at 48 months EFS event n=20 87.7% PFS AP/BP n=11 93.2% OS dead n=4 81.9% 98.8% (considering only CML related deaths) Data from Peking University People's Hospital

  13. 伊马替尼用于干扰素治疗失败慢性期患者：EFS, PFS和 OS Probability of EFS, PFS and OS Total n=56 At 10 years EFS event n=21 61.0% PFS AP/BP n=8 84.8% OS dead n=6 87.8% 90.1% (considering only CML related deaths) Months Data from Peking University People's Hospital

  14. 伊马替尼 vs 尼洛替尼用于初发慢性期患者：CCR率 P=0.003 P=0.039 28 27 27 31 31 30 Data from Peking University People's Hospital

  15. 伊马替尼 vs 尼洛替尼用于初发慢性期患者：分子学反应 BCR-ABL mRNA reduction P=0.027 P=0.003 P=0.055 3m 6m 12m Data from Peking University People's Hospital

  16. 伊马替尼 vs 尼洛替尼用于初发慢性期患者：事件与疾病进展 良好的反应未能转化为EFS、PFS 和 OS 的改善. n=5 n=2 n=8 n=3 Data from Peking University People's Hospital

  17. 达沙替尼作为二线或三线选择治疗伊马替尼失败患者达沙替尼作为二线或三线选择治疗伊马替尼失败患者 CP n=27 AP n=16 BP n=27 CP n=27 AP n=18 BP n=40 Data from Peking University People's Hospital

  18. 内容 • 中国CML现状 • TKI治疗CML: 单中心经验 • TKI时代的移植:单中心经验 • 经费受限的CML患者的治疗选择

  19. 伊马替尼 vs 移植用于诊断<1年的慢性期患者: 流程图 2001年4月至2010年3月，348例年龄小于55岁、诊断CML小于1年的慢性期患者，前瞻性地接受伊马替尼组和同胞全相合的移植治疗. Jiang Q et al. ASH 2011 Abstract No. 162

  20. 对于诊断<1年的慢性期患者，伊马替尼的疗效优于移植对于诊断<1年的慢性期患者，伊马替尼的疗效优于移植 EFS PFS Survival RR=3.62 (95% CI, 1.95–6.72) P<0.0001 RR=5.30 (95% CI, 2.40–11.71) P<0.0001 RR=41.84 (95% CI, 5.66–309) P<0.0001) • 治疗相关死亡在伊马替尼组无一例发生，而移植组5年发生率为17%. • 5年疾病进展率两组相当. • MMR和CMR更多见于移植组. Jiang Q et al. ASH 2011 Abstract No. 162

  21. 伊马替尼 vs 移植用于 未经伊马替尼治疗过的CML加速期患者 PFS rate at 6 years 95.2% 48.3% OS rate at 6 years 83.3% 51.4% 2001年4月至2008年9月，设计了队列研究以比较伊马替尼与移植的治疗结果, 132 例患者入组. EFS rate at 6 years 71.8% 39.2% Jiang Q, et al. Blood. 2011. 17;117:3032-40.

  22. OS和PFS的共同的治疗前不良预后因素 • CML 病程 ≥ 12 个月 • 血红蛋白 < 100 g/L • 外周血原始细胞 ≥ 5% 为确定是否治疗选择影响了生存情况，我们将患者分为以下3组: - 低危组 (无因素): n = 40 - 中危组(具有任意一个因素): n = 59 - 高危组 (至少具有两个因素): n = 33 Jiang Q, et al. Blood. 2011. 17;117:3032-40.

  23. 低危组加速期患者在不同治疗模式下的EFS, OS和 PFS 两组无显著差异. Jiang Q, et al. Blood. 2011. 17;117:3032-40.

  24. 中危组加速期患者在不同治疗模式下的EFS, OS 和PFS • 治疗模式不影响EFS和OS. • 伊马替尼组复发率高. Jiang Q, et al. Blood. 2011. 17;117:3032-40.

  25. 高危组加速期患者在不同治疗模式下的EFS, OS 和PFS 移植优于伊马替尼. Jiang Q, et al. Blood. 2011. 17;117:3032-40.

  26. 结论 • 对于中高危患者，移植与伊马替尼相比，具有显著的生存优势。 • 我们推荐这些患者在应用伊马替尼获得反应后尽早移植。 Jiang Q, et al. Blood. 2011. 17;117:3032-40.

  27. 结论 (续) • 低危组患者移植与伊马替尼疗效相当. • 对于这些低危组患者，伊马替尼可作为主要治疗，密切监测残留白血病，一旦出现耐药迹象即接受移植。 Jiang Q, et al. Blood. 2011. 17;117:3032-40.

  28. 未曾应用过TKI的急变期患者在不同治疗模式下的EFS, OS 和PFS OS OS PFS EFS EFS 移植优于TKIs. Data from Peking University People's Hospital

  29. 内容 • 中国CML现状 • TKI治疗CML: 单中心经验 • TKI时代的移植:单中心经验 • 经费受限的CML患者的治疗选择

  30. 在中国，哪种治疗将是CML慢性期患者的首选? • TKIs, 一种终身治疗, 多数需要患者自付费用方能接受援助药物. • 二代 TKIs 的价格远高于伊马替尼, 医保不报销，SFDA仅批准用于伊马替尼失败的二线治疗. • 因此，伊马替尼将成为CML患者主要一线选择.

  31. 在TKI时代的中国，移植在CML中的地位如何? • 移植有治愈疾病的可能，花费远低于TKI治疗. • 一次性的移植 vs 终身的TKI治疗. • 因此, 移植仍可能成为少数年轻、具有HLA相合供者的慢性期患者的一线选择，并且可能成为无力承担长期二代TKI治疗的伊马替尼失败患者的二线选择.

  32. 我们下一步该做什么? • 寻找方法使更多的CML患者能够广泛接受TKI治疗，增加患者能够承担的治疗手段. • 依照国际指南，通过常规的细胞遗传学和分子学监测，改善CML的管理. • 早期识别TKI耐药，及时转换治疗.

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