HTA e INDUSTRIA Davide Perego Responsabile Regulatory & Technology Affairs

1. HTA e INDUSTRIA Davide Perego Responsabile Regulatory & TechnologyAffairs Milano, 8 Novembre 2013

2. HTA e INDUSTRIA IL SETTORE Oltre 40.000 famiglie di prodotti a rapida innovazione e più di 1.000.000 articoli: • reattivi e apparecchiature per analisi chimiche • valvole cardiache, attrezzature per interventi a cuore aperto • pacemakers, defibrillatori, stent • apparecchiature per diagnostica (TAC, Risonanza Magnetica, PET, ecc.) • strumenti operatori e attrezzature per sale chirurgiche e terapia intensiva • Dispositivi medici borderline Milano, 8 Novembre 2013

3. HTA e INDUSTRIA DATI ECONOMICI • oltre 52mila addetti • fatturato Italia di 16,8 miliardi di euro • mercato interno pari a 8,6 miliardi di euro, di cui 6,3 miliardi a domanda pubblica (73%) • settore dei dispositivi medici incide del 5,7% sulla spesa sanitaria pubblica complessiva • 90% delle imprese sono PMI con un fatturato che non supera i 10 milioni, solo l’8,2% sono multinazionali • Investimenti in R&S l’8%del fatturato Italia (ogni 1000 euro di produzione ne vengono investiti 25 in ricerca contro i 6 del manifatturiero) Milano, 8 Novembre 2013

4. HTA e INDUSTRIA LA FILIERA • La filiera della salute in Italia ha un peso rilevante all’interno del sistema economico nazionale • Il suo valore aggiunto incide per oltre il 12% sul Pil • La filiera si colloca al 4° posto tra i settori di beni e servizi • In Italia è presente il distretto biomedicale di Mirandola, il più grande in Europa, il 2° al mondo con un fatturato di oltre 832 milioni di euro Milano, 8 Novembre 2013

5. HTA e INDUSTRIA INNOVAZIONE TECNOLOGICA • Il Settore dei Dispositivi Medici è caratterizzato da una fortissima dinamica innovativa e da una rapida e costante evoluzione tecnologica • La quasi totalità dei Dispositivi Medici, oggi di uso routinario, era sconosciuta 40 anni fa: • Diagnostica ad ultrasuoni, TAC, RMN • Pace-makers • Reni artificiali personalizzati • Gran parte era sconosciuta anche 15 anni fa: • Defibrillatori impiantabili • Stent coronarici • …. o 5 anni fa: • Valvole percutanee Milano, 8 Novembre 2013

6. HTA e INDUSTRIA QUALE INNOVAZIONE… L’innovazione dei dispositivi medici va di pari passo con l’innovazione tecnologica di tutti i settori che contribuiscono allo sviluppo delle tecnologie biomediche e diagnostiche BIOLOGIA CHIMICA DISPOSITIVO MEDICO MATERIALI INFORMATICA TELECOMUNICAZ. ELETTRONICA BIOTECNOLOGIE FISICA NANOTECNOLOGIE Milano, 8 Novembre 2013

7. HTA e INDUSTRIA TASSO DI INNOVAZIONE • Il ciclo di vita di un Dispositivo è estremamente breve, gran parte dei prodotti posti sul mercato vengono superati nel giro di 2-3 anni da altri più innovativi • Oltre il 50% dei prodotti presenti sul mercato, ha meno di tre anni di vita • La proprietà intellettuale garantisce una protezione molto inferiore rispetto ad altri prodotti, ad esempio farmaci Milano, 8 Novembre 2013

8. HTA e INDUSTRIA TASSO DI INNOVAZIONE Clinico Tecnologico Milano, 8 Novembre 2013

9. HTA e INDUSTRIA ACCESSO ALL’INNOVAZIONE Disponibilità Fruibilità Sostenibilità Milano, 8 Novembre 2013

10. HTA e INDUSTRIA SOSTENIBILITà La spesa per i dispositivi medici nei maggiori 21 Stati Membri non ha avuto negli ultimi anni incrementi pari alla spesa totale per la salute anche se… Milano, 8 Novembre 2013

11. HTA e INDUSTRIA HTA • L’evoluzione tecnologica deve essere sostenibile • La sostenibilità deve essere valutata • L’evoluzione tecnologica deve essere valutata HTA Milano, 8 Novembre 2013

12. HTA e INDUSTRIA HTA • Valutazione dell’evoluzione tecnologica • La valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment, HTA) e dei dispositivi medici in particolare, è una opportunità, anche se impegnativa, per un moderno Sistema Sanitario che voglia ottimizzare, grazie ad un utilizzo pervasivo e consapevole di moderne tecnologie, crescenti bisogni di salute e limitatezza delle risorse. • La valutazione economica aiuta a: • definire priorità • definire linee guida diagnostico-terapeutiche • organizzare i servizi sanitari • gestire l’innovazione tecnologica Milano, 8 Novembre 2013

13. HTA e INDUSTRIA METODOLOGIA • Structure of HTA programs • The goal and scope of the HTA should be explicit and relevant to its use • HTA should be an unbiased and transparent exercise • HTA should include all relevant technologies • A clear systems for setting priorities for HTA should exist • Methods of HTA • HTA should incorporate appropriate methods for assessing costs and benefits • HTAs should consider a wide range of evidence and outcomes • A full societal perspective should be considered when undertaking HTAs • HTAs should explicitly characterize uncertainty surrounding estimates • HTAs should consider and address issues of generalizability and transferability • Processes for conduct of HTA • Those conducting HTAs should actively engage all key stakeholder groups • Those undertaking HTAs should actively seek all available data • The implementation of HTA findings needs to be monitored • Use of HTAs in Decision Making • HTA should be timely • HTA findings need to be communicated appropriately to different decision makers • The link between HTA findings and decision-making processes needs to be transparent and clearly defined Tutti aspetti validi ! Milano, 8 Novembre 2013

14. HTA e INDUSTRIA DIMENSIONI • Proprietàtecniche e sicurezza (effetticollaterali, avversi o complicanze, rischi, tollerabilità e tossicità) • Efficaciateoricaedefficacianellapraticaclinica (tramitesimulazioni e in vivo) • Valutazioneeconomica (costo-efficacia e costo-benefici) • Impattoorganizzativo e strutturalesulsistemasanitario (risorseumane, culturali e finanziarie) • Accettabilitàe sostenibilitàsociale (aspettietici, legali e socio-sanitari) Milano, 8 Novembre 2013

15. HTA e INDUSTRIA HTA IN ITALIA • Viene inteso in diversi modi e soprattutto finalizzato a diversi obiettivi, in taluni casi distorsivi e potenzialmente lesivi rispetto al diritto ai livelli essenziali di assistenza • Spesso viene confuso con un’attività di analisi del mercato, ovvero di confronto tra prodotti finalizzato agli acquisti (ad es. da un’indagine condotta dall’Agenas nel 2004 emerse che oltre l’80% delle aziende sanitarie dichiaravano di fare HTA!?) • Spesso viene citato come strumento di clinicalgovernance, ma ancora una volta con possibili finalità pratiche molto diverse: ad es. raccomandazioni cliniche per l’adozione e la diffusione delle tecnologie piuttosto che indirizzi amministrativi per gli acquisti (questi ultimi in particolare mirano all’omologazione: a uniformare la selezione dei dispositivi per uniformare le prestazioni e viceversa così da ottimizzare gli acquisti stessi) • Spesso viene associato all’obiettivo (quasi mai dichiarato) di contenere la spesa: uno strumento da usare per decretare l’ammissione alla rimborsabilità; per stabilire le condizioni (es. bacino di utenza minimo) per l’acquisto di un’apparecchiatura; per evitare acquisti “poco ponderati”; per fissare i prezzi massimi dei prodotti Milano, 8 Novembre 2013

16. HTA e INDUSTRIA HTA • Cos’è • L’HTA è un processo di analisi, strutturato e multidisciplinare, di tecnologie sanitarie alternative: farmaci, dispositivi medici, procedure chirurgiche, percorsi diagnostico-terapeutici • L’HTA non si contrappone alla valutazione clinica, ma la integra, considerando l’impatto di determinate scelte altresì sul piano economico, organizzativo e di qualità di vita del paziente • Cosa non è • L’HTA non è uno strumento finalizzato al contenimento della spesa sanitaria • L’HTA non è uno strumento per la determinazione dei prezzi • A cosa serve • L’HTA serve a favorire l’efficienza allocativa delle risorse finanziarie e quindi a combattere gli sprechi • L’HTA aiuta a prendere le migliori decisioni riguardanti l’allocazione del budget, stante la scarsità delle risorse a disposizione Milano, 8 Novembre 2013

17. HTA e INDUSTRIA TIMING DELL’HTA Penetrazione sul mercato Fino ad oggi in Italia non si è fatto HTA o lo si è fatto qui = quando era TARDI (tecnologie già troppo diffuse e prossime all’obsolescenza) NB Questo di per sé avrebbe senso, a condizione che l’HTA sia correttamente finalizzato, progettato e realizzato Nel prossimo futuro il timing sarà + RAVVICINATO tempo R&D … CE Mark = accesso al mercato Milano, 8 Novembre 2013

18. HTA e INDUSTRIA RISCHI/OPPORTUNITÀ DELL’HTA RISCHI • Potenziale barriera d’ingresso per le tecnologie innovative • Restrizioni d’uso per le tecnologie già diffuse ed efficaci ma ritenute più costose • Una soluzione a “taglia unica” • Frammentazione delle regole di accesso alle tecnologie sanitarie, con differenze da regione a regione • Approccio non appropriato nella valutazione (prevalenza degli aspetti economici rispetto a quelli clinici) OPPORTUNITÀ • Trasparenza e chiarezza (interlocutori, regole, processi) • L’HTA è uno strumento potenzialmente molto utile ai fini della programmazione sanitaria Milano, 8 Novembre 2013

19. HTA e INDUSTRIA PECULIARITÀ DEI DISPOSITIVI MEDICI • La curva di apprendimento e ilcontestoorganizzativogiocanoruolifondamentaliaifinidell’usoottimaledeidispositivimedici • Glistudiclinicirandomizzati non sonosemprepossibili • L’evoluzionetecnologica è molto rapida, e in particolare è molto piùrapidarispetto a quelladeifarmaci • A parità di famiglia di prodotti, idispositivimedicisonopresentisulmercato con caratteristiche diverse gliunidaglialtri per megliosoddisfareibisogni di pazientiparticolari, raggruppabili in numerose ma relativamentepiccolepopolazioni • I prezzideidispositivimedicisonosoggetti a una forte dinamicaneltempo • Nelcasodelladiagnostica in-vitro, accanto a dispositivi per l’esecuzione di un singolo test troviamosistemiintegrati e automatizzaticheconsentonol’esecuzione di oltre 100 test contemporaneamente Milano, 8 Novembre 2013

20. HTA e INDUSTRIA COSA VALUTARE • L’HTA deve riguardare le tecnologie innovative (quelle trasformazionali più ancora di quelle incrementali) che interessano quelle patologie che maggiormente impattano sulla spesa e sulle priorità dettate dalla politica sanitaria • L’HTA deve comparare alternative diagnostico-terapeutiche, valutando i risultati di un determinato approccio rispetto ai risultati degli altri approcci Milano, 8 Novembre 2013

21. HTA e INDUSTRIA CHI VALUTA • L’HTA è uno strumento a supporto dei policy-makers e a quel livello va condotto • L’autonomiadelleRegioni non è in discussione. Ciòpremesso e presoattoche le risorse e le competenzenecessarie non sono in realtàdistribuite in modouniformesulterritorio, occorresviluppareunafunzione di coordinamentoistituzionale a livellonazionaleteso a evitareduplicazioni • ConferenzaStato-Regioni : dare unadefinizione + stringentedellepriorità a cui finalizzaresial’HTAcheifinanziamentipubblici per la ricerca • AGENAS + Ministero : da un latocreareuna rete nazionaledellestrutture di eccellenza e dall’altropromuovere la definizione di lineeguidametodologichenazionali per l’HTA Milano, 8 Novembre 2013

22. cittadini pazienti HTA e INDUSTRIA CHI VALUTA produttori Milano, 8 Novembre 2013

23. HTA e INDUSTRIA PUNTI DI ATTENZIONE • Laddove opportuno che l’HTA accompagni la diffusione nel mercato di una tecnologia innovativa è fondamentale che ciò avvenga in base a regole chiare e condivise con l’Industria che riguardino innanzitutto: i centri di eccellenza da coinvolgere, la curva di apprendimento, i prezzi di rimborso, la popolazione target, i volumi, il protocollo e la durata dello studio • Va realizzato un reale (non semplicemente di facciata) coinvolgimento degli stakeholders, tra cui le Società Scientifiche e l’Industria • L’HTA deve essere effettuato adottando la prospettiva sociale e valorizzando gli aspetti della qualità di vita dei pazienti • Gli studi clinici randomizzati non rappresentano sempre e comunque il gold standard, e questo per via delle peculiarità dei dispositivi medici rispetto ai farmaci Milano, 8 Novembre 2013

24. HTA e INDUSTRIA PUNTI DI ATTENZIONE • La scelta delle tecnologie “comparator” non deve essere un atto amministrativo e/o arbitrario; bensì deve essere frutto di grande attenzione, trasparenza e professionalità; in questa fase, come nell’intera progettazione dello studio, il ruolo principale va riconosciuto ai clinici specialisti • Laddove in unaregionevengaavviatouno studio con relativaraccolta di dati real life, occorrechequestoabbia un respirosufficientementeampio da assicurarecheirisultatisarannosignificativisuscalanazionale • Laddove studi di buon livello siano già stati condotti all’estero, pubblicati e resi accessibili dai database internazionali, i risultati di questi devono essere tenuti in debita considerazione • Eventualiaspetticaratterizzanti un determinato SSR chesiano in grado di influenzareirisultatidellavalutazionevannoevidenziati e di essiva tenuto contonelprogettare lo studio Milano, 8 Novembre 2013

25. HTA e INDUSTRIA SINTESI • L’HTA è uno strumento a supporto delle decisioni di politica sanitaria • L’HTA deve coniugare appropriatezza e ammodernamento • Il coinvolgimento degli stakeholder, tra cui Società Scientifiche e Industria, deve essere reale e basato su regole condivise • L’HTA deve adottare la prospettiva sociale e valorizzare gli aspetti della qualità di vita dei pazienti • L’HTA deve contare su tutte le competenze necessarie, in funzione delle diverse tecnologie di volta in volta considerate e tener conto delle specificità dei dispositivi medici rispetto ai farmaci Milano, 8 Novembre 2013

26. perego@assobiomedica.it