Apresenta

3. 3

5. 5 �O avan�o no tratamento da doen�a de Huntington n�o acontecer� sem a participa��o dos familiares� Tipos de pesquisas cl�nicas: Observational: Os participantes s�o observados com a finalidade de se avaliar a progress�o da doen�a. N�o h� nenhum teste com drogas. Open Label: Os participantes e os m�dicos sabem que droga ativa est� sendo usada para cada participante. Este m�todo ocorre na fase I, para testar a seguran�a de uma droga nova. Placebo controlado: Neste tipo de pesquisa, os participantes s�o sorteados para receber a droga com seu princ�pio ativo ou o placebo (um �comprimido de farinha�). Este tipo de experimenta��o d� melhores resultados cient�ficos e � requerido freq�entemente pelo FDA para a aprova��o de uma droga. (FDA � Food and Drug Administration � similar � ANVISA brasiliera). Futility: Neste tipo de pesquisa os participantes que receberam um determinado medicamento s�o comparados �queles que n�o receberam. Este mecanismo ajuda a comparar a taxa atual da progress�o da doen�a com as taxas hist�ricas. Pelo menos em Parkinson, as experimenta��es terminadas atrav�s desse m�todo para o uso da creatina e da co-enzima Q-10 sugerem que as taxas atuais da progress�o da doen�a s�o diferentes daquelas observadas anteriormente. Esse efeito � ainda desconhecido para DH.

6. 6 Fases da pesquisa cl�nica Fase I: Dever� garantir a seguran�a do medicamento quando utilizado em uma dosagem maior. Normalmente o grupo pesquisado � de aproximadamente 10-20 pessoas e procura-se efeitos colaterais e a toler�ncia em cada n�vel de dosagem. Essa fase geralmente requer a interna��o (em uma unidade experimental cl�nica) ao longo de semanas. Fase II: A dosagem utilizada � menor do que na Fase I e procura-se identificar a efic�cia da droga. O grupo pesquisado nesta fase � de aproximadamente 50-100 pessoas. Esta fase � medida em: horas, meses ou anos dependendo do tipo da droga. O tempo dessa fase (e na fase III) em Huntington depende extremamente do que se deseja verificar. Fase III: Comprovada a efic�cia em um pequeno grupo, inicia-se a Fase III. O teste � feito em uma escala muito maior, na em centenas de participantes que fazem o uso da droga ou do placebo. Esta fase � a mais cara, tendo seu custo final chegando � casa dos milh�es. � tamb�m a fase experimental cl�nica mais longa. S� se iniciar� a fase III com a comprova��o da efic�cia da fase II. Fase Regulamenta��o: Se as experimenta��es da fase III forem bem sucedidas, o FDA rev� todo o processo. A revis�o do FDA de drogas para Huntington tem sido mais r�pida comparada a outros medicamentos, mas n�o leva menos de um ano para sua aprova��o, caso n�o sejam solicitadas informa��es adicionais. Fase IV: Em alguns casos, o FDA pode requerer relatos de efeitos colaterais de uma determinada droga ap�s uso prolongado. �� bom observar que esses crit�rios s�o v�lidos at� mesmo para os suplementos alimentares como a creatina, que t�m de ser testados at� a fase III para ser comprovada a sua efic�cia.�

7. 7 Status da pesquisa: Fase III finalizada, resultado preliminar negativo em seis meses. Nome pesquisa: TREND-HD Status FDA : Fase III Patrocinador: Amarin Corporation Descri��o: Em 6 meses de experimenta��o, com placebo controlado, estudados 316 pacientes com idade de 35 anos em est�gio adiantado da DH. Os participantes foram divididos em dois grupos, com dosagem di�ria de 2 gramas da droga. Analisado: Capacidade motora, cognitiva e funcional.  Resultados: Nenhuma melhora apresentada ao final dos seis meses.

8. 8 Status da pesquisa: Fase III foi completada e est� aguardando a revis�o final pelo FDA. O fabricante teve a aprova��o do FDA em mar�o de 2006, que, contudo, pediu alguns dados adicionais. � esperado ainda para 2007 o anuncio final. Nome pesquisa: TETRA-HD Status FDA : Fase regulamenta��o Patrocinador: Prestwick Pharmaceuticals, Inc. Descri��o: Placebo, estudo de 12 semanas conduzido em 84 pacientes da DH, com cor�ia significativa, em 16 locais diferentes. Analisado: Melhoria da cor�ia e do bem-estar geral do paciente na impress�o dos m�dicos (usando a Escala Unificada de Avalia��o da DH-UHDRS e a Escala Global Cl�nica da Melhoria, respectivamente).  Resultados: Comparado ao placebo controlado, o tetrabenazine reduziu a cor�ia em aproximadamente 25%, com melhoria superior em muitos casos. Em um per�odo muito curto os pacientes apresentaram algum tipo de melhoria, na an�lise dos seus m�dicos. Efeitos colaterais: fadiga, ins�nia, tontura, depress�o e um caso de suic�dio.

9. 9 Status pesquisa: Aguardando registro na Universidade de Iowa. Nome pesquisa: Atomoxetine and Huntington's Disease Status FDA : Fase II Patrocinador: Eli Lilly and Company. Descri��o: Placebo controlado, grupo de aproximadamente 20 pessoas com idade variando dos 18 nos aos 60 anos. Ser� avaliado o efeito da droga em atividades di�rias tais como a aten��o e o foco, a habilidade de pensar e a coordena��o motora. Essa experi�ncia ter� a dura��o de aproximadamente dois meses, com cinco visitas ao ambulat�rio e tr�s entrevistas pelo telefone. Analisado: Ser� mensurada a capacidade de aten��o e a cogni��o, comparando os pacientes que usaram a droga com o grupo do placebo. A coordena��o motora tamb�m ser� avaliada. Informa��es: Nicole-Ramza@uiowa.edu

10. 10 Status pesquisa: Aguardando registro na Universidade de Iowa. Nome pesquisa: CIT-HD Status FDA : Fase II Patrocinador: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) Descri��o: Placebo controlado, grupo de aproximadamente 20 pessoas com idade variando dos 18 aos 60 anos. Essa experi�ncia ter� a dura��o de vinte e uma semanas, tendo oito consultas no ambulat�rio e duas entrevistas por telefone. Analisado: As avalia��es incluem medidas e imagens latentes cognitivas e funcionais do c�rebro atrav�s de resson�ncia magn�tica. Informa��es: William-H-Adams@uiowa.edu William-H-Adams@uiowa.edu

11. 11 Status pesquisa: A Fase II ir� come�ar� ap�s a obten��o do registro no FDA. Nome pesquisa: DIMOND Status FDA : Fase I-IIA. Na fase I dos testes, os participantes receberam doses crescentes da droga durante duas semanas com seguran�a e toler�ncia. Esta parte da experimenta��o foi completada. Patrocinador: Medivation, Inc. Descri��o: Placebo controlado, com pelo menos 90 participantes e dura��o de tr�s meses. Analisado: Impacto da droga na coordena��o motora e cognitiva UHDRS e capacidade funcional total (TFC). Informa��es: Huntington Study Group � Tel:1-800-487-7671

12. 12 Status pesquisa: Existem pedidos de registro das Universidades John Hopkins e de Kansas, sendo que a Universidade da Calif�rnia-San Diego j� conseguiu autoriza��o para iniciar as pesquisas. Nome pesquisa: Memantine in Huntington's Status FDA : Fase III.� (J� foi aprovada pelo FDA para Alzheimer's.) Patrocinador: Forest Pharmaceuticals, Inc. Descri��o: Setenta e duas pessoas participar�o desses testes (que ser�o realizados em conjunto pelas tr�s universidades) durante seis meses. Durante os primeiros 3 meses, a metade receber� doses da memantina (magn�sio 10, duas vezes por dia) e a outra metade placebo. Durante os 3 meses restantes, todos receber�o a memantina. Analisado: Compara��o em rela��o � mem�ria de curto prazo e a capacidade cognitiva antes e depois do tratamento. Informa��es: aagarw11@jhmi.edu �

13. 13 Status pesquisa: Autoriza��o do registro em maio 2007. Nome pesquisa: DOMINO Status FDA : Fase II utilizando um teste mais detalhado, para identificar o n�vel m�nimo de benef�cio desse medicamento, para ent�o iniciar a fase III. Patrocinador: FDA Office of Orphan Products Development Descri��o: Duplo-cego, (nem pesquisador nem paciente sabem quem est� tomando a droga e quem est� tomando placebo) para recolher informa��es mais seguras sobre a efic�cia da droga na DH. Mais de 100 pacientes na faixa et�ria dos 18 anos em diante ser�o monitorados a cada 3 meses, num total de 18 meses. Analisado: Impacto da Minociclina na progress�o da DH usando a UHDRS para avalia��o. Aqueles que recebem a droga ser�o comparados aos controles do placebo e aos controles hist�ricos Informa��es: Huntington Study Group

14. 14 Status pesquisa: Segundo o patrocinador os testes ser�o iniciados ainda em 2007. Status FDA : Fase III. Patrocinador: NeuroSearch Descri��o: Placebo controlado, testes de seis meses com ACR-16. Embora o n�mero dos participantes n�o seja indicado ser� provavelmente 100. Analisado: An�lise da coordena��o motora e capacidades cognitiva, comportamental e funcional antes e depois de 6 meses de tratamento com ACR-16. Informa��es: Huntington Study Group e European Huntington's Disease Association �

15. 15 Status pesquisa: Estes testes j� t�m financiamento e come�ar�o ap�s a conclus�o dos estudos da complexidade das toxinas ap�s doses elevadas da CoQ-10 em animais. Patrocinador: National Institute of Health Descri��o: Placebo controlado, com doses elevadas de CoQ-10 em aproximadamente 600 participantes. Este teste tem verba para execu��o em cinco anos, podendo ser cancelado caso n�o seja identificado nenhum tipo de benef�cio durante a pesquisa. Analisado: Ser� feita a an�lise dos pacientes atrav�s da UHDRS, verificando a capacidade funcional e de resson�ncia magn�tica antes e depois do tratamento. Informa��es: Huntington Study Group �

16. 16 Status pesquisa: H� duas experi�ncias em fase de planejamento usando a creatina: a) CREST-E que � um estudo que iniciar� na fase III com pacientes com comprometimento motor. b) PRECREST ser� testado na fase II em pacientes que carregam o gene da DH e que ainda n�o apresentam nenhum tipo de comprometimento motor. Patrocinador: National Institute of Health e Avicena Group, Inc. Descri��o: De acordo com o planejamento ser�o usados os testes placebo controlado com duplo cego com 650 participantes, distribu�dos em mais de 40 centros, no per�odo de tr�s anos. Analisado: Ser�o analisados os resultados que incluem a compara��o da capacidade funcional total (TFC), da UHDRS, da melhoria da qualidade de vida, das mudan�as dos marcadores oxidativos no sangue e da resson�ncia magn�tica em intervalos anuais. 

18. 18 Como o evento voltado aos familiares acontece em paralelo ao evento de neurologia, n�o foi poss�vel acompanhar todas as apresenta��es, mas est� previsto para novembro/2007 a publica��o de um resumo de todos os temas tratados. Por�m, dois assuntos, em nossa opini�o, tiveram destaque: Poliglutamina: Oito doen�as neurodegenerativas, incluindo Huntington, apresentam desordens relacionadas com esta prote�na. Comprovada essa observa��o, podemos imaginar que, em futuro pr�ximo, devido ao aspecto de maior abrang�ncia, haver� um n�mero maior de pesquisadores e laborat�rios interessados, abrindo novas linhas de pesquisas em tratamentos e medicamentos. Ratos geneticamente modificados (R6/1) para desenvolver DH, t�m permitido um avan�o expressivo tanto na quantidade como na qualidade de novas pesquisas.

19. 19 Primeiro trabalho brasileiro apresentado no congresso: �A abordagem hol�stica do cuidado de enfermagem na DH� Apresentado por: Thatiana Otaviano Enfermeira Esse material j� se encontra dispon�vel em nosso site.

20. 20 Resumo p�steres-

21. 21 Assuntos apresentados: Modelos patog�nicos : 14 apresenta��es Terapia experimental : 17 apresenta��es Risco do teste : 14 apresenta��es. Altera��es cognitivas : 14 apresenta��es Variados : 14 apresenta��es Cuidados : 13 apresenta��es Estudo motor : 26 apresenta��es Comportamento : 12 apresenta��es Biomarcadores e imagem : 35 apresenta��es.

23. 23 Como pensam os pacientes da DH Autor: Jim Pollard Descri��o: Esta foi uma palestra particularmente importante, voltada a orientar os cuidadores em como respeitar os limites dos seus pacientes e como conduzir este relacionamento de maneira harmoniosa. O autor, um enfermeiro h� muitos anos envolvido com a DH, autorizou a coloca��o dos slides dessa apresenta��o em nosso site.

24. 24 Percep��es da doen�a Autor: Luciene Van Der Meer. Descri��o: Analisou as diferen�as de percep��o da doen�a entre os familiares e o pr�prio paciente, mostrando aspectos bastante interessantes. A ABH gravou esse essa palestra e dever� disponibiliz�-la no site, por�m em ingl�s.

25. 25 Crian�as e jovens vivendo em uma fam�lia com DH. Autor: Associa��o da Noruega. Descri��o: Analisou aspectos psicol�gicos da conviv�ncia de crian�as e jovens pr�ximo � doen�a. Foi apresentado um v�deo que tenta sintetizar esse tipo de rela��o. Havendo interesse nesse document�rio a ABH pode entrar em contato com o autor e solicitar uma c�pia.

27. 27 Minha impress�o final � de otimismo, pois estamos vivendo uma nova fase no campo das pesquisas, em que a tecnologia tem acelerado o desenvolvimento de novos tratamentos. Cada vez mais se observa que existem campos comuns na pesquisa para tratamento de doen�as neurodegenerativas, o que amplia a possibilidade, se n�o da cura imediata, ao menos da inclus�o de novos tratamentos que permitam que nossos familiares possam viver com melhor qualidade. Do mesmo modo que precisamos hoje nos organizar como associa��o para entendermos a nova realidade apresentada ap�s a dissemina��o dos testes para diagn�stico da DH e at� mesmo quest�es como fertiliza��o assistida e biogen�tica, devemos nos preparar para uma nova fase, que ser� de grande oferta de novos tratamentos. Uma preocupa��o despertada nesse congresso � a quest�o das crian�as e dos jovens que convivem com doen�a. Precisamos identificar maneiras de prestar algum tipo de apoio a esse grupo.