МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ «ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ»

1. МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ «ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ» «Орфанные технологии на примере муковисцидоза в России» Краснова Любовь Сергеевна, исполнительный директор, к.м.н. МОООФИ RSPOR

2. Законадательная база Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О государственной социальной помощи» Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011 Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей»

3. Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О государственной социальной помощи» • Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях

4. Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» • Не содержит упоминания о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

5. Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011 • Имеется новелла о жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваниях, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности - перечень заболеваний утверждается Правительством РФ - регистр больных ведется Минздравом РФ - организация и финансирование медицинской помощи возложены на субъекты РФ

6. Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» • Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах

7. Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей» • Не содержит упоминания о редких (орфанных) болезнях и о редко применяемых (орфанных) лекарственных средствах • Направлено на несколько редких и частых болезней (рассеяный склероз, хронический миелолейкоз)

8. Таким образом • Законы и постановления Правительства РФ на гармонизированны в части редких заболеваний • В документах отсутствуют новеллы о редко применяемых (орфанных) лекарствах и медицинских технологиях • Профессиональные службы по редким медицинским технологиям децентрализованы и фрагментированы • Большая часть больных с редкими заболеваниями не получает адекватной медицинской помощи • Меньшая часть больных (7 нозологий) получает лишь часть необходимой медицинской помощи

9. Проблемы • Не все редкие болезни вошли в утвержденный перечень • Не регистрируются новые орфанные лекарства и технологии • Финансирование орфанных технологий из многих источников; большая доля – благотворительность • При большинстве редких болезней затраты очень высоки и «не подъемны» для региональных бюджетов • При многих редких болезнях лечение длительное или пожизненное • Для большинства редких болезней нет ни стандартов, ни протоколов ведения • Крайне мало экономических обоснований применения орфанных технологий

10. Особенности клинико-экономических исследований орфанных технологий • Отсутствие доказательств высокого уровня по эффективности технологий • Низкая доступность регистров больных и статистики • Разрозненность публикаций • Сложность изучения типичной практики и качества жизни Диктует необходимость применения моделипования для клинико-экономического анализа

11. Муковисцидоз, кистозный фиброз поджелудочной железы • Наследуется по аутосомно-рецессивному типу • Дыхательная недостаточность, вызываемая хронической легочной инфекцией, является наиболее частой причиной смерти • Медиана выживаемости в России 27-28 лет • Современная терапия позволяет рассчитывать на существенную пролонгацию жизни

12. Функция легких - главный прогностический фактор выживаемости • ОФВ1 менее 40% от должной - в ближайшие 2 года вероятность смерти около 50% • Наиболее опасный возбудитель легочной инфекции P. аeruginosa. • Хроническая синегнойная инфекция ежегодно снижает легочную функции на 2% • Проведение антибактериальной терапии при первичном высеве P. Аeruginosa позволяет отсрочить хронизацию процесса более чем на 2 года в 80% случаев

13. Ингаляционная антибактериальная терапия • Позволяет создать высокие концентрации препарата в очаге инфекции • Снижает вероятность резистентности микроорганизма • Имеет низкий риск системных побочных эффектов

14. Ингаляционные антибиотики для супрессии хронической инфекции Ps. аeruginosa • Тобрамицин (МНН) БРАМИТОБ (в России с 2008 г.) ТОБИ (в России с 2008 г.) ТОБРАМИЦИН ГОББИ (в России с 2011 г.) ТОБИ ПОДХАЛЕР (в России с 2012 г.) • Колистиметат натрия (МНН) КОЛИСТИН (в России с 2007 г.)

15. Ингаляции тобрамицина при хронической колонизации P. аeruginosa • Интермитирующие курсы: каждый цикл состоит из 28 дней применения тобрамицина и 28 дней перерыва. • Общая продолжительность лечения составляет 24 недели

16. Ингаляционный раствор тобрамицина – ПРОБЛЕМЫ: • Необходимость обеспечения «холодовой цепи» от производителя до пациента • Необходимость дополнительного устройства доставки, не входящего в комплект (небулайзер) • Ежедневно пациенту с муковисцидозом требуется до 40 минут для проведения обработки небулайзера

17. Стандарты медицинской помощи больным с кистозным фиброзом • при оказании амбулаторно-поликлинической помощи – приказ МЗ и СР РФ от 14 ноября 2007 года N 703 • при оказании стационарной помощи – приказ МЗ и СР РФ от 22 февраля 2006 года N 107 С 2007 года в рамках Национального проекта «Здоровье» внедрен обязательный скрининг новорожденных на муковисцидозВходит в проект «7 нозологий» (дорназа альфа и энзимы; антибиотики не включены)

18. МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ «ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ» Цель исследования: провести клинико-экономический анализ эффективности применения раствора тобрамицина для ингаляций и порошкового торбамицина для ингаляций (Тоби Подхалер) для лечения хронической инфекции у больных муковисцидозом с учетом стандартов медицинской помощи (2012 г.)

19. Моделирование • МОДЕЛЬ МАРКОВА 1. Лечение синегнойной инфекции у больных муковисцидозом с применением раствора тобрамицина для ингаляций на протяжении 120 недель; продолжительность каждого Марковского цикла 24 недели, всего 5 циклов • МОДЕЛЬ МАРКОВА 2. Лечение синегнойной инфекции у больных муковисцидозом с применением порошкового торбамицина для ингаляций (Тоби Подхалер) на протяжении 120 недель; продолжительность каждого Марковского цикла 24 недели, всего 5 циклов

20. Распределение больных по Марковским состояниям

21. Прямые затраты на ведение одного пациента с муковисцидозом с учетом стандартов медицинской помощи Расчет затрат: - медицинские услуги - тарифы Московского территориального фонда ОМС (2010) - лекарственные средства - «Государственный реестр лекарственных средств» (http://grls.rosminzdrav.ru) и «Фарминдекс» (www.pharmindex.ru) на 17.09.2012 г. - небулайзер PARI LC Plus - (www.aptekamos.ru)

22. Клинико-экономический анализ (модель Маркова, 120 недель) +1,4% +13,8% Затраты на лечение синегнойной инфекции у одного больного муковисцидозом с учетом средней цены на тобрамицин по результатам анализа ценовых контрактов на поставленные в регионы продукты в 2013 г.

23. Бремя муковисцидоза • Российский регистр пациентов с муковицидозом (НИИ Пульмонологии ФМБА РФ, Российский Центр Муковисцидоза – данные не публикуются • В настоящее время в Российском регистре – 1509 больных, а предполагаемое их число -12 000 [1] • Доля взрослых больных муковисцидозом старше 16 лет составляет в среднем 26% (392 человека), детей – 74% (1117 человек) [2] • Хроническая синегнойная инфекция наблюдается у 80% взрослых больных и у 40% больных детского возраста [3, 4] • В популяции хроническую синегнойную инфекцию имеют 761 человек, из которых 314 взрослых больных муковисцидозом старше 16 лет и 447 детей • Без высева синегнойной палочки – 748 больных из обеих возрастных групп [1] Капустина Т.Ю., 2006 [2] Амелина Е.Л., Черняк А.В., Черняев А.Л., 2001 [3] Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., 2010 [4] Семыкин С.Ю., Постников С.С, Поликарпова С.В., 2010

24. Бремя муковисцидоза за первый год лечения

25. Анализ влияния на бюджет Точка рентабельности Примечание: цена на Тоби Подхалер на 28% и 25% выше, чем на Брамитоб и Гобби, соответственно (без учета цены на небулайзер) Тоби Подхалер затратно-эффективнее по ОФВ1.

26. Показатель «затраты-эффективность» применения тобрамицина при лечении синегнойной инфекции у одного больного муковисцидозом на протяжении 120 недель руб. +1,4% +2,7% Имеется отчетливая тенденция к снижению показателя «затраты-эффективность» применения Тоби Подхаллера, хотя суммарный коэффициент затраты/эффективность на 1 процент улучшения ОФВ1 остается несколько выше

27. Выводы 1. Бремя болезни муковисцидоз в России на первый год лечения, согласно стандартам медицинской помощи, с применением раствора тобрамицина для ингаляций Брамитоб составло 898 221 041,54 руб., с применением раствора для ингаляций Тобрамицин-Гобби – 907 265 372,91 руб., с применением порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер – 988 877 791,83 руб. 2. Бремя болезни муковисцидоз с применением порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер при временном горизонте в 10 лет снижается быстрее, чем в аналогичных группах больных: точка рентабельности находится на 8-м году лечения при сравнении с Тобрамицином-Гобби и на 9-м году – с Брамитобом, когда применение Тоби Подхалера требует меньше затрат на 1 483 907 руб. и 1 604 422 руб., соответственно.

28. Выводы 3. Коэффициент «затраты-эффективность» по критерию улучшения ОФВ1 на 1% для Брамитоба составил 165 839,73 руб., для Тобрамицина-Гобби – 168 125,27 руб. и для Тоби Подхалер – 170 299,90 руб. 4. Применение для лечения синегнойной инфекции у больных муковисцидозом порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер клинически более целесообразено: не требует особых условий транспортировки и хранения, более стабилен, потенциально меньше осложнений, выше эффективность, не требует использования небулайзера.

29. Заключение • Необходимо изменение законодательства: введение новеллы об орфанных технологиях – особенности регистрации, обеспечение доступности и оценки эффективности • Федерализация финансирования, регулирование затрат, клинико-экономическая оценка и стандартизация орфанных технологий • Перспективное и научно-обоснованное планирование бюджета государственной программы по редким заболеваниям

30. СПАСИБО и БУДЬТЕ ЗДОРОВЫ!Наши контакты:lubov.krasnova@rspor.ruoffice@rspor.ruwww.rspor.ru