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골수이형성증후군의 진단과 치료

골수이형성증후군의 진단과 치료. 2006.10.21 동아대학교의료원 / 혈액종양내과 김 재 석. 골수이형성증후군이란 ?. 정상조혈모세포 > 형성이상 ( 이형성 ) 세포 > 백혈병세포. : 혈액세포와 그 근원 세포에 문제가 초래되어 일부 세포만이 비정상적으로 증가 • 생성 되어 발생하는 질환 : 또한 그 때문에 다른 세포성분이 증가하지 못하게 되는 상태. 골수이형성증후군이란 ?. 대부분 골수 의 세포 수는 많으나 제대로 기능 못함 ( 골수의 무효조혈과 무질서한 조혈세포의 증가 )

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골수이형성증후군의 진단과 치료

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  1. 골수이형성증후군의 진단과 치료 2006.10.21 동아대학교의료원/혈액종양내과 김 재 석

  2. 골수이형성증후군이란? 정상조혈모세포 >형성이상(이형성)세포 >백혈병세포 : 혈액세포와 그 근원 세포에 문제가 초래되어 일부 세포만이 비정상적으로 증가•생성되어 발생하는 질환 : 또한 그 때문에 다른 세포성분이 증가하지 못하게 되는 상태

  3. 골수이형성증후군이란? • 대부분 골수의 세포 수는 많으나 제대로 기능 못함 (골수의 무효조혈과 무질서한 조혈세포의 증가) • 말초 혈액의 혈구 감소증을보이고 혈액 세포의 형성이상 을 특징으로 하는 조혈계 질환. • 여러 다양한 단계의 질병 묶음(증후군) • 보통 50세 이상의 고령에서 발병하나 젊은이도 가능 • 약 1/3 에서 급성 골수성 백혈병으로 이행

  4. 다른 조혈계 질환과의 관련 급성골수성백혈병 골수이형성증후군 발작성 야간혈색소뇨증 재생불량성빈혈 Ann Intern Med 2002;136:534-546

  5. 골수이형성증후군의 원인 • 후천적 - 일차성 특별한 선행 원인 없이 발생(대부분) - 이차성 항암제나 방사선 치료 • 선천적 - 다운증후군, 가족력 고려

  6. 골 수 엉덩이뼈 주로 엉덩이뼈 윗부분에서 골수 채취 골수이형성증후군의 진단과 분류 • 골수검사 및 혈액 검사 1) 말초혈액이나 골수에서 모세포의 분율(%) 2) 이형성의 유형과 정도 3) 환상철적모세포의 분율

  7. 골수이형성증후군의 분류(WHO)

  8. 분류(FAB와 WHO) Br J Haematol 1982;51:189-199 J Clin Oncol 1999:17;3835-3849

  9. 골수이형성증후군의 증상 • 약 반수의 환자는 무증상인 상태에서 우연히 혈액검사 통해 진단 • 주요 증상 • 혈구 감소증에 의한 증상 • 빈혈 : 피로감, 전신 쇄약감, 호흡곤란, 창백함 (대개 서서히 발생) • 발열, 체중감소: 골수증식성증후군

  10. 골수이형성증후군의 예후 • 수 개월에서 수 년까지 다양한 생존 기간 • 대부분 백혈병으로의 진행보다는 혈구 감소증의 합병증 (감염, 출혈 등) 으로 사망 • 이차성 골수이형성증후군 • 드물게 항암제나 방사선 치료 등에 의해 발생 • 예후 나쁨 • 대부분 수개월 내에 급성골수성백혈병으로 진행 • 항암 치료에 잘 반응하지 않음

  11. 골수이형성증후군의 예후 흔한 염색체 이상 Clonal cytogenetic aberrations de novo MDS 30-50% secondary MDS 80% Partial or total chromosomal losses Relatively high incidence of gains Rarity of translocations Semin Hematol 1996;33:127-138

  12. 골수이형성증후군의 예후 국제 예후 점수체계 International Prognostic Scoring System (IPSS) * 1) 양호: 정상, -Y, del(5q), 2) 불량: 복합이상, 7번 이상, 3) 중증도: 그 외 염색체 이상 **1) 호중구수 <1800/uL, 2) 혈색소 <10g/dL, 3) 혈소판 <100,000/uL

  13. 골수이형성증후군의 예후 • 국제예후점수 분류에서 예측되는 예후의 특징 • 예측되는 생존기간과 백혈병 발생률은 질환의 자연경과를 반영 • 치료 방침의 결정에 있어 중요한 지표로 이용

  14. 골수이형성증후군의 예후 국제예후점수 체계의 한계점 1)완치를 목적으로 하는 경우 대부분 골수이식과 같이 매우 적극적인 치료를 필요로  하게 되어서 치료 방법의 선택에 있어 예후보다는 환자의 나이와 전신 상태 등을 먼저 고려 2) 효과적인 새로운 치료법 등장 시 기존 모델들의 유효성 상실 3) 동양 환자 적용에 한계 (예. 혈구감소증은 동양 환자에게는 별로 중요하지 않음)

  15. 골수이형성증후군의 치료 • 대증적 치료와 적극적인 치료 환자의 나이, 건강상태, 병의 종류, 위험도에 따라 치료 선택 • 예측되는 자연경과와 환자의 선호도에 따라 치료 목표 결정 - 저위험군: 혈구 감소증의 호전 - 고위험군: 병리학적, 세포유전학적 관해로 생존 연장 • 동종조혈모세포이식이 유일한 완치법이나 나이가 젊고 전신상태가 양호한 일부 환자에만 국한하여 시행

  16. 골수이형성증후군의 치료 • 보존적 치료 • 수혈, 철환원제제, • EPO(적혈구생성인자), G-CSF(과립구자극인자) • 호중구 감소증과 혈소판 감소증 시의 관리 • 저강도 요법 • ATG, cyclosporine, thalidomide, lenalidomide • 저강도 항암치료 : azacytidine, decitabine • 고강도 요법 • 세포독성 항암화학요법 • 조혈모세포 이식

  17. 골수이형성증후군의 치료 • 보존적 치료 • 경과 관찰 • 불응성 빈혈 초기에는 진단이 확정된 이후에도 수혈 받을 필요 없이 치료하지 않은 채   경과관찰하기만 해도 되는 경우가 적지 않음 • 증상 없는 경우는 일단 치료를 않고 관찰만 하는 것이 보통

  18. 골수이형성증후군의 치료 • 적혈구수혈, 혈소판수혈 • 대증적 치료의 하나 • 일반적으로 혈색소치가 8g/dL이하 시 빈혈에 의한 증상이 나타나기 시작하며 수혈 고려 • 혈소판수가 2만/uL이상이면 출혈 증상 없는 한 혈소판수혈 필요 없으나 이보다 감소한 경우나 출혈이 멈추지 않는 경우는 혈소판을 수혈해야 함 • 백혈구감소증의 경우는 치료하지 않으면서 경과 관찰 (감염 유무 관찰)

  19. 골수이형성증후군의 치료 • 철 환원제제(iron chelating agent) • 적혈구 수혈로 인한 이차적인 혈색소침착증 치료 • 과거 지속주사제의 불편 개선한 경구제제 개발 • 제한적 연구 결과 • 데스페랄(Deferoxamine), deferasirox, deferiprone • 적응증 • 농축적혈구 20-30 units 수혈 받은 환자 • 혈청 페리틴 > 2,500 mcg/L • 목표 페리틴 : < 1,000 mcg/L

  20. 골수이형성증후군의 치료 • 조혈성장인자 • 혈액 세포 수치를 상승, 심한 범혈구 감소증 시 도움 • G-CSF(과립구 집락자극인자) 치료 만으로는 생존 기간 향상 안 됨 • EPO(에리스로포에틴, 적혈구 생성인자) 단독, 혹은 G-CSF와 함께 투여 시 혈색소 증가

  21. 골수이형성증후군의 치료 • 저강도 요법 • 항암 화학요법 • 일반적으로 항암제에 잘 반응하지 않음 • 심각한 독성 발생 가능성 • 저용량 항암제를 악성세포의 분화 위해 시도 • 나이가 젊고 전신상태가 양호한 고위험군 환자는 급성골수성백혈병에 준한 항암 요법 시도 가능 →고강도 요법

  22. 골수이형성증후군의 치료 • 에피제네틱스 (Epigenetics) 요법 • 골수이형성증후군의 발생에 에피제네틱 변화(DNA 이외 부위의 변화에 의해 일시적으로 유전되는 염색체 이상)가 중요 • DNA 메틸화 억제제가 치료에 효과적 • Decitabine, 5-azacytidine(VidazaR, 비다자), : 17~35%, 23% 의 반응률 및 백혈병 발생까지의 기간과 생존 기간 연장

  23. 골수이형성증후군의 치료 • 비다자(VidazaR, 5-azacytidine)

  24. 골수이형성증후군의 치료 • Decitabine, 비다자와 대증요법 비교 3상 연구

  25. 골수이형성증후군의 치료 • 면역억제요법 • Cyclosporine (사이클로스포린) • ATG (항흉선글로불린) → 1/3에서 혈구 감소증 호전 • 새로운 치료제 • 혈관생성억제제 • Thalidomide (탈리도마이드) • Lenalidomide (레날리도마이드) • Arsenic trioxide (ATO, 비소3산화물) • Bevacizumab (AvastinR, 아바스틴)

  26. 골수이형성증후군의 치료 • 동종 조혈모세포 이식 • 완치로 가는 유일한 치료 • 환자의 나이, IPSS점수(병기)가 가장 중요 (무병생존율, 재발, 이식관련사망률에서) • HLA 일치하는 형제 이식 : 3년 무병생존율 36%, 이식관련 사망률 37% • RA/RARS : 3년 무병생존율 55%, 재발률 13% 진행된 병기 : 3년 무병생존율 28%, 재발률 43%

  27. 골수이형성증후군의 치료 • 동종 조혈모세포 이식(국제예후점수)

  28. 골수이형성증후군의 치료 • 이차성 골수이형성증후군 • 일차성과 병형마다 치료법은 같으나 2차성의 경우는 화학요법에 대한 효과, 예후 모두가 매우 좋지 않으며, 완치라는 것은 거의 기대하기 어려움 • 따라서, 증상이 있는 경우 빈혈, 출혈 등을 개선하는 대증치료를 먼저 실시하고 그 후에 원인이 된 병을 치료

  29. 요 약 • 조혈모세포가 악성화해 가는 과정이므로 저절로 정상으로 돌아오는 일은 없음 • 후천적(일차성, 이차성) 및 선천적 원인에 의해 발생하며 50세 이상에서 호발함 • 초기에는 특별한 증상이 없으나, 치료 하지 않으면 60-80%가 5년 이내에 감염 및 출혈로 사망함 • 젊은 경우는 동종 조혈모세포 이식으로 57%가 완치됨 • 효과적인 신약들이 기대됨

  30. 환우 여러분 힘내세요!우리가 있잖아요!아자! 아자! 아자!

  31. “조혈계”란 무엇인가? • 혈액 혈장          혈액 세포 • 혈액 세포 • 적혈구 : 산소 운반 • 백혈구 : 면역 반응 • 혈소판 : 지혈 • 골수: 조혈모세포 백혈구 적혈구 혈소판 골 수

  32. 조혈모세포의 분화 과정 • 조혈모세포 : 혈액 세포의 근원이 되는 줄기세포 • 조혈모세포의 분화 : 골수 내의 조혈지지조직에서 조혈모세포와 전구세포가 적혈구,백혈구,혈소판으로 성숙 되어 각각의 기능과 역할 담당

  33. 골수이형성증후군의 예후 • 위험군에 따른 생존 곡선

  34. 누적생존곡선 수혈 비의존 환자 수혈 의존 환자 골수이형성증후군의 치료 수혈 유무에 따른 생존율

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