Jornada sobre Desarrollo de Medicamentos de Terapias Avanzadas

1. Jornada sobre Desarrollo de Medicamentos de Terapias Avanzadas 28 de Marzo de 2012

2. Programa Jornada sobre desarrollo de Medicamentos de terapias Avanzadas

3. Terapias basadas en: • Genes: Terapia Génica • Células: Terapia Celular • Tejidos: Ingeniería de Tejidos Terapias Avanzadas Productos sanitarios Ingeniería Tisular Terapia Celular Terapia Génica Biotecnológicos (Ejem.: insulina) Químicos (Ejem.: aspirina) MTA (Medicamentos de terapias Avanzadas) • Desarrollo del entorno regulatorio europeo para ATMPs en la última década. • Trasposición de directivas a legislación nacional. Perfil de compañía

4. Medicamentos convencionales vs Terapias Avanzadas Jornada sobre desarrollo de Medicamentos de terapias Avanzadas

5. MTA (Medicamentos de terapias Avanzadas) Ley Medicamento 29/2006 (art.10) Medicamentos SEGUROS, EFICACES y de CALIDAD Desarrollo del Medicamento Preclínica y Clínica (Ensayos Clínicos I, II, III) Calidad = exigencia legal = obligatorio cumplimiento Perfil de compañía

6. Introducción Jornada sobre desarrollo de Medicamentos de terapias Avanzadas

7. 2 años al servicio de las Terapias Avanzadas Rossana García Socia Fundadora- Directora Consultora Técnica 28 de Marzo de 2012

8. Nuestra empresa • Gradocell, SL se funda en Marzo de 2010. • Gradocell,SL nace con la vocación de ofrecer servicios de asesoría y formación tanto a la industria, como a hospitales y laboratorios dedicados al desarrollo de medicamentos de Terapias Avanzadas. • La actividad de Gradocell, SL desde 2010 hasta ahora se ha centrado en los siguientes proyectos: • Implantación de NCF (GMP) en la Unidad de Terapia Celular de 3 Hospitales del SNS. • Proyecto de Transferencia de Tecnología del proceso productivo de células madre cardiacas. • Asesoramiento Técnico especializado y realización de auditorías Internas. • Proyecto de viabilidad para la construcción de una planta de producción de Medicamentos de Terapia Génica. • Cursos de formación en el área de Calidad y en el área Técnica. • Realización de auditorías Internas. Perfil de compañía

9. Nuestra empresa • De la relación estrecha con nuestros clientes, detectamos la necesidad de apoyo en los siguientes aspectos: • La mayoría de los productos de Terapia Celular y Génica han sido tradicionalmente desarrollados en laboratorios de I+D y es difícil adaptar estas prácticas a las Normas de calidad (NCF/GMP) exigidas por la ley para los medicamentos de Terapias Avanzadas en Investigación (Ley 29/2006 de garantías y uso racional de medicamentos y productos sanitarios) • Algunos de nuestros clientes, sobre todo Hospitales y Fundaciones, no dispone del tiempo, ni personal necesario para elaborar la documentación necesaria para solicitar la aprobación de un ensayo clínico ( IMPD ó PEI, Manual del Investigador, etc…) • El coste de la monitorización de estos ensayos clínicos una vez aprobados es muy elevado en este tipo de terapias para ensayos que se encuentran en Fases tempranas ( Fases I/II en la mayoría de los casos. Con pocos pacientes. Perfil de compañía

10. Nuestra empresa Gradocell Consulting: consultoría dedicada a la asesoría y formación para la implantación de sistemas de calidad (GLP,GMP) en el sector biotecnológico y de las terapias avanzadas y medicamentos innovadores. Gradocell Pharma , creada en Enero de 2012, es una CRO (Clinical Research Organization) dedicada al asesoramiento, evaluación de la documentación, formación y desarrollo de los proyectos de ensayos clínicos en el sector de la biotecnología, y en particular en las terapias avanzadas y medicamentos innovadores. Perfil de compañía

11. Nuestro equipo Rossana García Socia Fundadora- Directora. Consultora Técnica. Cuenta con 25 años de experiencia en el sector farmacéutico y en investigación, (Antibióticos-Farma, SA y CNB-CSIC). Especializada en el cultivo de células madre, ejerció durante más de 6 años como Responsable de Fabricación de Medicamentos de Terapia Celular en Cellerix, SA. Ana Torres Directora de Calidad. Experta en GLP y GMP, ha sido la responsable de implantar sistemas de calidad durante más de 6 años en Cellerix, SA desde su posición como Responsable de Garantía de Calidad. Mayte Fresneda Directora de Regulatory Affairs. Cuenta con más de 18 años de experiencia en la industria farmacéutica, como directora de Regualtory Affairs, trabajando en el desarrollo de Ensayos Clínicos tanto de productos químicos como biológicos, focalizándose en Terapias Avanzadas en los 3 últimos años Isabel Portero Directora Médica. Ha desempeñado puestos directivos como responsable de investigación clínica en diferentes compañías biotecnológicas. Colaboradora en investigación traslacional con celulas madre en el Hospital La Fe y la Universidad de Valencia. Profesora del departamento de Medicina de la Universidad Complutense y de la Facultad de Biotecnología de la Universidad Francisco de Vitoria Perfil de compañía

12. Nuestro equipo DIRECCIÓN GENERAL (Rossana García) GRADOCELL CONSULTING GRADOCELL PHARMA AREA TÉCNICA (Rossana García) AREA CALIDAD (Ana Torres) MONITORIZACION EECC (Mayte Fresneda) DISEÑO Y DOCUMENTACIÓN (Mayte Fresneda/ Isabel Portero) ASESOR CONTROL DE CALIDAD (Antonio Rguez-Acosta) TECNICO CALIDAD CRAs (Paola Sánchez/ --------) Próxima incorporación Perfil de compañía

13. Nuestros objetivos • Convertirnos en la consultoría de referencia en España dirigida a empresas y laboratorios interesados en implantar calidad en investigación y productos para Terapias Avanzadas. • Convertirnos en la CRO de referencia en España dirigida a empresas y laboratorios interesados en llevar a cabo y con éxito su proyecto de ensayo clínico con un medicamento de terapia avanzada o innovador al contar con los primeros expertos en el campo de la investigación clínica en la industria farmacéutica de medicamentos de Terapias Avanzadas. • Ofrecer los mejores servicios aportando todo nuestro Know how en el sector. • Ofrecer precios competitivos y acordes a los servicios prestados. Perfil de compañía

14. Nuestros servicios • Diagnósticos de situación y Planes de actuación Dirigido a clientes que se enfrentan por primera vez a la adaptación de sus procesos en el entorno de la normativa GMP, GLP o GCP. • Implantación de GMPs en laboratorios de Terapias Avanzadas. Para clientes que necesitan asesoramiento y formación durante la implantación de la norma. • Auditorías y preparación de inspecciones por las agencias reguladoras Realizamos auditorías y elaboramos planes correctivos y preventivos , con el fin de garantizarle el éxito tras la inspección de la autoridades reguladoras. • Asesoramiento técnico especializado en procesos de Terapia Celular Generación de documentación, adecuación de instalaciones, validaciones, etc. • Formación del personal en todos los niveles del proceso: • Responsables de Calidad • Responsables de Fabricación • Técnicos de Producción • Responsables de Control de Calidad • Técnicos de Control de Calidad • Directores Técnicos. Perfil de compañía

15. Nuestros servicios • Gestión, evaluación y asesoramiento de la documentación del ensayo clínico: • Asesoramiento Técnico especializado en procesos de Terapias Avanzadas. • Soporte para llevar a cabo Asesoramientos Científicos con la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) para asegurar un correcto diseño del protocolo. • Preparación y presentación de la documentación a CEICs (Comités Éticos de Investigación Clínica) y AEMPS. • Notificaciones a Comunidades Autónomas y a Ministerios Fiscales cuando aplique. • Gestión de contratos. • Farmacovigilancia. Perfil de compañía

16. Nuestros servicios • Preparación de la documentación del ensayo clínico: • Preparación de PEI / IMPD por expertos especializados en terapias avanzadas y en EC. • Preparación del Manual del Investigador. • Colaboración en la preparación del Protocolo de acuerdo a los requerimientos de BPC y al Real Decreto (RD) 223/2004. • Colaboración en la preparación de la Hoja de Información al Paciente y Consentimiento Informado. • Colaboración en la preparación del Cuaderno de Recogida de Datos (CRD). • Colaboración en la preparación de los Informes anuales y de seguridad así como el Informe Final a CEICs y AEMPS. • Otras notificaciones durante el EC. • Archivo de la documentación del EC. Perfil de compañía

17. Nuestros servicios • Monitorización de ensayos clínicos: Monitorización del EC siguiendo las BPC: • Para las visitas de cualificación, inicio, monitorización y cierre. • Corroborar el cumplimiento del protocolo de acuerdo a los requerimientos regulatorios. • Calidad en el desarrollo de la monitorización y en los datos que se recojan como consecuencia de la misma. Perfil de compañía

18. Nuestros clientes • Hospital de Cruces (Bilbao): Implantación de NCF (GMP) en la Unidad de Terapia Celular. • Hospital Virgen de la Arrixaca (Murcia): • Implantación de NCF (GMP) en la Unidad de Terapia Celular. • Elaboración de un PEI para medicamento de terapia Avanzada. • Hospital Puerta de Hierro de Madrid: ): Implantación de NCF (GMP) en la Unidad de Terapia Celular. • Coretherapix, SLU: proyecto de transferencia de Tecnología a una CMO del proceso productivo de células madre cardiacas. • Cellerix/Tigenix: Asesoramiento Técnico y realización de auditorías Internas. • Fundación Medina: proyecto de viabilidad para la construcción de una planta de producción de Medicamentos de Terapia Génica. • Fundación Progreso y Salud (Sevilla): Curso de auditorías Internas. Perfil de compañía

19. Cómo podemos ayudar Perfil de compañía

20. Contacto MUCHAS GRACIAS Santiago Grisolía, 2 (Parque Científico de Madrid) Recinto del Parque Tecnológico de Madrid 28760 Tres Cantos - Madrid – T. 664 429 569 - F. 918 031 031 info@gradocell.com www.gradocell.com Perfil de compañía