Centro Nazionale Malattie Rare Daniela Pierannunzio, Annalisa Trama,

1. Progetto:ATTIVAZIONE e VALUTAZIONE di UN PROGRAMMA EDUCATIVO/INFORMATIVO, RIVOLTO alle ASSOCIAZIONI di PAZIENTI AFFETTI da MALATTIE RARE e LORO FAMILIARI, SULL' USO dei FARMACI ORFANI Centro Nazionale Malattie Rare Daniela Pierannunzio, Annalisa Trama, Marta De Santis, Claudia Giannelli, Ilaria Luzi

2. Accresciuto riconoscimento dell’importanza del coinvolgimento dei pazienti nelle scelte relative alle problematiche di sanità pubblica, assistenziali e socio-sanitarie. Il coinvolgimento attivo dei pazienti è garantito dal possesso di competenze e conoscenze sugli specifici argomenti su cui sono chiamati ad esprimersi e prendere decisioni. Premessa

3. Obiettivi • Il progetto è volto ad aumentare le conoscenze delle • Associazioni dei pazienti con malattie rare sui • Farmaci Orfani. • Obiettivi specifici: • valutare il grado di attenzione e di conoscenza delle Associazioni sui farmaci orfani; • descrivere le attività delle Associazioni di pazienti sui farmaci orfani; • identificare il bisogno informativo delle Associazioni in merito ai farmaci orfani; • preparare un curriculum educativo/informativo sui farmaci orfani ed organizzare corsi di formazione per le Associazioni di pazienti

4. individuazione delle Associazioni di pazienti; analisi delle conoscenze e delle attività delle Associazioni relativamente ai farmaci orfani; valutazione dei bisogni formativi tramite questionario indirizzato ai Presidenti; definizione di un curriculum educativo/informativo; realizzazione di corsi di formazione ai rappresentanti delle Associazioni; realizzazione delle attività dei formatori all'interno di ciascuna Associazione; workshop finale per presentare le attività fatte da ciascun formatore. Metodologia e attività Il progetto utilizzerà la metodologia della “formazione dei formatori” (formazione dei rappresentanti delle Associazioni che poi riproporranno le attività all’interno delle proprie Associazioni) Fasi del progetto

5. Il questionario per la valutazione dei bisogni informativi ha raccolto informazioni su: le attività intraprese dalle Associazioni sui farmaci orfani i canali informativi utilizzati dalle Associazioni per raccogliere informazioni sui farmaci orfani la qualità dell’informazioni disponibili la partecipazione dell’Associazione a Comitati/lavori sulle malattie rare e/o farmaci orfani gli argomenti relativi ai farmaci orfani di maggior interesse per le Associazioni Rilevazione dei bisogni Il questionario è stato compilato dalle Associazioni direttamente online tramite il sistema informativo Associazioni di pazienti Malattie Rare

6. Primi Risultati Sono stati compilati 102 questionari su 253 Associazioni contattate (42.6 %) Nel 46% delle Associazioni è attivo un Comitato tecnico scientifico Il questionario è stato compilato principalmente dai Presidenti delle Associazioni (71,6 %) Simile in tutte le ripartizioni Sulle 34 Associazioni che hanno eletto un proprio rappresentante a far parte della Consulta, 13 hanno risposto al questionario (38.2 %)

7. definizione del curriculum formativo; realizzazione di corsi di formazione ai rappresentanti delle Associazioni; realizzazione delle attività dei formatori all'interno di ciascuna Associazione; workshop finale per presentare le attività fatte da ciascun formatore Attività 2009