INNOVATIE

1. V INNOVATIE KorteInhoud I. Algemene begrippen over innovatie II. Innovatie in de wereld van geneesmiddelen III. De meeste ontdekkingen worden nooit een medicijn IV. De kostprijs van onderzoek en ontwikkeling

2. V I. ALGEMENE BEGRIPPEN OVER INNOVATIE ontwikkeling • Thomas Edison:“Invention is 1% inspiration and 99% perspiration” ontdekking

3. V I. ALGEMENE BEGRIPPEN OVER INNOVATIE Vraag: • Is innovatie een “zwart-wit”- of “ja-neen”-proces of eerder een continuüm, een evolutieproces? • Zijn er verschillende gradaties van innovatie of mag men enkel in absolute waarden denken? Antwoord:innovatie vandaag = stapsgewijze innovatie Ref. The Many Faces of Innovation, OHE Consulting for EFPIA, February 2005

4. V ALGEMENE BEGRIPPEN OVER INNOVATIE STAPSGEWIJZE INNOVATIE 1876 Eerste telefoon (Bell) 2006 Ref. www.actaonline.com

5. V Ref. www.actaonline.com

6. V Ref. www.actaonline.com

7. V

8. V Ref. www.actaonline.com

9. V

10. V II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELEN • Succes • Innovatie in het algemeen: men heeft succes wanneer iets succesvol in de markt wordt geïmplementeerd, m.a.w. wanneer de consument bereid is ervoor te betalen • Geneesmiddelen: meer complex, verbruiker is niet steeds de betaler • “breakthroughs” of “me too’s”? • Drie grote karakteristieken: • winst aan gezondheidszorg • welbevinden van de patiënt • andere sociale winsten “If we do not innovate, the future is today” Ref. The Many Faces of Innovation, OHE Consulting for EFPIA, February 2005

11. V II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELENVOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES type 1 Na 1921 insuline Voor 1921 geen behandeling Ref. The Thomas Fisher Rare Book Library, University of Toronto, Banting and Best papers

12. V II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELENVOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES type 1 1921: Banting & Best ontdekken insuline en dienen het voor het eerst toe

13. Behandeling diabetes anno 1922 INSULINE Behandeling diabetes anno 2006 INSULINE Bloedsuikerverlagende medicatie (voor type 2) Cholesterolverlagende medicatie Preventie en behandeling van complicaties V II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELENVOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES (type 1 en 2) INSULINE ! INSULINE ! ° Nieuwe toedieningswijzen, fijnere naalden, pennen… ° Nieuwe vormen van insuline Minder allergische reacties, minder pijnlijk, betere regeling: betere levenskwaliteit & hogere levensverwachting

14. V II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELEN VOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES 1. Betere en nieuwe manieren van toedienen 1923: het prille begin tot 1944

15. V 1944: ontwikkeling van het standaard insulinespuitje

16. V 1963: Eerste insulinepomp wordt in de US ontwikkeld

17. V 1986: De insulinepen komt op de markt

18. V II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELEN VOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES 2. Nieuwe soorten insuline 1922: het prille begin: enkel insuline van dierlijke oorsprong 1980: eerste synthetische insuline (menselijke origine) 2003: snelwerkende, middellangwerkende en traagwerkende insuline Ref. The Thomas Fisher Rare Book Library, University of Toronto, Banting and Best papers

19. te lage concentratie in lichaam slechte opname door het lichaam niet doeltreffend genoeg complexe targets niet selectief genoeg Reeds beschermd door ander octrooi Onveilig of te veel bijwerkingen te lang in het lichaam onstabiel niet praktisch niet produceerbaar competitie staat verder V III. DE MEESTE MOLECULEN WORDEN NOOIT EEN MEDICIJN

20. V III. DE MEESTE MOLECULEN WORDEN NOOIT EEN MEDICIJN • Meeste onderzoekers werken aan stoffen die nooit op de markt zullen komen • 1 à 2 op 10.000 moleculen die in de eerste fase worden ontdekt, worden uiteindelijk geregistreerd * • Het duurt gemiddeld 12 tot 13 jaar om een geneesmiddel effectief op de markt te brengen ** Innovatie is een onzekere activiteit met onvoorspelbaar resultaat * PhRMA, New drug approvals in 2001, January 2002 ** CMR, International 2004 R&D Factbook, July 2004

21. IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELENIMPACT OP ONZE LEVENSVERWACHTING Stijging van levensverwachting van 55 jaar (eeuw geleden) tot bijna 80 jaar http://www.efpia.org

22. V IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELENIMPACT OP ONZE LEVENSVERWACHTING • Drastische vermindering van voorkomen van: • Tuberculose, syfilis, difterie, kinkhoest, mazelen, polio en griep • Vermindering van overlijden ten gevolge van ziekten die vandaag behandeld worden met geneesmiddelen (1965 - 1999) • Kindersterfte ten gevolge van allerhande ziekten: -80% • Reumatische koorts en reumatisch hartlijden: - 75% • Arteriosclerose: - 68 % • Hartlijden door hoge bloeddruk: -67% • Maag- en dunne darmzweren: - 61% • Ziekten door zuurstoftekort aan het hart : - 41% • Emfyseem: - 31% • Hoge bloeddruk:- 22% http://www.efpia.org

23. V IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELEN:NOG VEEL WERK AAN DE WINKELBELANG OM BLIJVEND TE INVESTEREN IN INNOVATIE • Niet alleen de levensverwachting is gestegen maar ook de kwaliteit van het leven is enorm verbeterd. Mensen worden op een gezonde en actieve manier ouder. • Nog veel werk aan de winkel; belang om blijvend te investeren in innovatie • Hart- en bloedvatenziekten blijven de belangrijkste doodsoorzaak: 1,9 miljoen doden per jaar in Europa • 1,2 miljoen doden door kanker per jaar in Europa • Tabak is de grootste vermijdbare doodsoorzaak en zou verantwoordelijk zijn voor het overlijden van 650.000 Europese burgers per jaar • Meer dan 100 miljoen Europeanen lijden aan artritis en vormen van reuma • 40% van de mannen en 33% van de vrouwen in Europa hebben een bloeddruk die te hoog is (met verhoogd risico op infarct, beroerte, chronisch hartlijden…) • 80 miljoen mensen in Europa hebben een vorm van allergie http://www.efpia.org (Burden of ill health; European Health Report 2002, WHO)

24. V IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELEN:NOG VEEL WERK AAN DE WINKELBELANG OM BLIJVEND TE INVESTEREN IN INNOVATIE • Naar schatting 23 miljoen mensen in Europa lijden op een gegeven ogenblik aan een depressieve stoornis. • Diabetes is met 1/3de gestegen tijdens de jaren 90, het is de vierde belangrijke doodsoorzaak in de ontwikkelde wereld. • Meer dan 30 miljoen Europeanen hebben astma, gemiddeld 10 % van onze kinderen lijden aan deze ziekte • In Europa lijden 30 miljoen mensen aan migraine (20 miljoen vrouwen en 10 miljoen mannen) • Ongeveer 19 miljoen onder ons heeft osteoporose. Eén op drie vrouwen en 1 op 8 mannen boven de leeftijd van 50 jaar heeft ermee te maken en heeft dus een verhoogd risico op botfracturen. • Naar schatting 7 miljoen mensen in Europa hebben epilepsie gedurende een periode van hun leven http://www.efpia.org (Burden of ill health; European Health Report 2002, WHO)

25. V IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELEN:NOG VEEL WERK AAN DE WINKELBELANG OM BLIJVEND TE INVESTEREN IN INNOVATIE • Schizofrenie treft 1 op 100 mensen ergens op een punt in hun leven. Er zijn ongeveer 1,9 miljoen gekende patiënten in Europa • Meer dan 1,8 miljoen mensen hebben jaarlijks een hartinfarct, ongeveer 8,5 miljoen lijdt aan hartkramp • Op dit ogenblik zijn 1,3 miljoen mensen in Europa getroffen door HIV/AIDS, 6000 daarvan sterven er per jaar • In Europa zijn er 800.000 mensen met de ziekte van Parkinson, elk jaar worden 75.000 nieuwe diagnosen gesteld • MS (multiple sclerose) treft 550.000 Europeanen. • Ieder jaar worden 200.000 Europese vrouwen met borstkanker geconfronteerd. • Mucoviscidose is de meest voorkomende genetische ziekte, 1 op 2500 kinderen wordt erdoor getroffen en er zijn 50.000 Europeanen die eraan lijden, de meeste overlijden op jonge leeftijd. http://www.efpia.org (Burden of ill health; European Health Report 2002, WHO)

26. V V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING • De kans dat een nieuwe molecule uiteindelijk ook op de markt komt als nieuw geneesmiddel is zeer klein • Kostprijs voor onderzoek en ontwikkeling stijgt, terwijl het aantal nieuwe moleculen op de markt een licht dalende trend kent • Er zijn meer studies nodig per geneesmiddel en meer deelnemers per studie • Administratieve procedures en algemene kosten nemen steeds toe • ROI (Return on Investment) per geneesmiddel is beperkt

27. Aantal nieuwe moleculenop de markt [ ] 55 55 50 50 45 45 40 40 35 35 30 30 25 25 20 20 15 15 10 10 5 5 0 0 1990 1995 2000 2004 V V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING:DE PRIJS VOOR INNOVATIE STIJGT: EVOLUTIE SINDS 1980 Totale kost van de industrieaan R&D [in miljoenen US dollars [ ] Bron: pharma.be CMR International R&D Factbook 2004

28. 80 70 60 50 # Studies 40 30 20 10 0 1977-80 1981-84 1985-88 1989-92 1994-95 V V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING:MEER KLINISCHE STUDIES NODIG PER NIEUWE MOLECULEMEER DEELNEMERS NODIG PER KLINISCHE STUDIE Bron: PhRMA Industry Profile 2000/Boston Consulting Group, 1993; Peck, C.,“Drug Development: Improving the Process,” Food Drug Law Journal, Vol. 52, 1997

29. V V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING ONDERZOEK & ONTWIKKELING: BUDGETTEN • Totale kost ontwikkeling voor één geneesmiddel * • 1975: 149 miljoen euro • 1987: 344 miljoen euro • 2000: 868 miljoen euro • Totale R&D uitgaven door farmaceutische bedrijven in België (schatting pharma.be): • 2002: 1279,5 miljoen euro • 2003: 1357,7 miljoen euro * Bronnen: EFPIA, The Pharmaceutical Industry in Figures, 2006 Di Masi et al; The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs. Journal of Health Economics 22, 2003 p 151-185