ZASTOSOWANIE GENETYKI W FARMACJI

1. ZASTOSOWANIE GENETYKI W FARMACJI Przygotowała: Natalia Lewoniuk klasa III a

2. Czym jest genetyka? Jest to dziedzina biologii zajmująca się zjawiskami dziedziczności i zmienności oraz badaniem praw rządzących między podobieństwem i różnicami indywidualnymi, związanymi z pochodzeniem. Jedną z dziedzin genetyki jest inżynieria genetyczna. Zajmuje się ona celowym i ściśle ukierunkowanym modyfikowaniem materiału genetycznego organizmów jednokomórkowych, roślin wyższych, zwierząt, a ostatnio także i człowieka.

3. Inżynieria genetyczna w farmaceutyce Inżynieria genetyczna jest bardzo szeroko wykorzystywana do produkcji leków i innych substancji leczniczych, m.in. insuliny, czynnika krzepnięcia krwi, hormonu wzrostu, substancji antywirusowych i antybiotyków. Zwykle organizmami produkującymi leki są bakterie. Niejednokrotnie wytwarzanie leków przy pomocy inżynierii genetycznej jest prostsze, tańsze i szybsze. Oczywiście wszystkie nowe leki i szczepionki, podlegają surowym kontrolom i badaniom, aby były skuteczne i nie wywoływały powikłań. Tylko po spełnieniu wszystkich wymogów, lek może zostać użyty do leczenia chorych.

4. Przykłady leków nowej generacji: • Insulina • Hormon wzrostu • Tkankowy aktywator plazminogenu • VII czynnik krzepnięcia krwi • Szczepionka przeciw WZW typu B

5. Insulina Jest pierwszym z leków, który powstał dzięki zastosowania technikami inżynierii genetycznej. Hormon, który wcześniej stosowano w terapii cukrzycy, pozyskiwany był z komórek trzustkowych świni oraz krów. Cząsteczki te nie były takie same jak ludzkie. Z tego właśnie powodu część osób chorych produkowała przeciwciała skierowane przeciw omawianemu białku. Insulina powstająca przy zastosowaniu inżynierii genetycznej jest dokładnie taka sama, jak ta którą produkują ludzkie komórki trzustkowe. WRÓĆ

6. Hormon wzrostu ekspresjęludzkiego hormonu wzrostu (hGH) można uzyskać w komórkach bakteryjnych dwiema metodami. Pierwsza z nich polega na zaprojektowaniu odpowiedniego wektora ekspresyjnego, w oparciu o odpowiednie cząsteczki DNA, w których znajdują się prawie wszystkie aminokwasy wchodzące w skład cząsteczki hormonu oraz dołączeniu do niego syntetycznego oligonukleotydu początkowego. W tym przypadku hormon eksprymuje się wewnątrzkomórkowo. Druga metoda różni się od pierwszej tym, że na początku genu dodano specjalną sekwencję sygnałową, która pozwalała na przetransportowanie zsyntetyzowanego białka do przestrzeni pomiędzy błoną a ścianą komórkową. Stąd hormon może zostać z łatwością uwolniony na zewnątrz komórki. WRÓĆ

7. Tkankowy aktywator plazminogenu  Odgrywa on rolę w migracji komórek i przebudowie tkanek. Jego obniżona aktywność sprzyja zakrzepicy i zatorom. Znajduje zastosowanie w leczeniu stanów predysponujacych do tworzenia zakrzepów, takich jak udar mózgu albo zawał mięśnia sercowego. Na skalę komercyjną produkuje się go hodowlach komórek izolowanych od ssaków. WRÓĆ

8. VII czynnik krzepnięcia krwi Jest on konieczny do tego, aby procesy krzepnięcia zachodziły w prawidłowy sposób jest również produkowany w komórkach ssaków. Przez szereg lat osobom cierpiącym na hemofilię czynnik ten był podawany po uprzednim oczyszczeniu go z krwi ludzkiej. W pewnym stopniu zabieg ten przyczyniał się do szybszego szerzenia się pandemii AIDS. Dziś, dzięki inżynierii genetycznej, fragment DNA z genem dla tego czynnika został sklonowany. WRÓĆ

9. Szczepionka przeciw WZW typu B Wirusowe zapalenie wątroby typu B jest to choroba przez wirus HBV. Choroba w ostrej postaci powoduje zapalenie wątroby, wymioty, żółtaczkę, a w skrajnych przypadkach śmierć. Dzięki zastosowaniu metod inżynierii genetycznej szczepionka ta jest całkowicie bezpieczna. Dzieje się tak dlatego, że zawiera ona jedynie antygeny, a nie całe wirusy. Do produkcji tej szczepionki wykorzystano drożdże. WRÓĆ

10. Terapia genowa Terapia genowa polega na wprowadzeniu do komórek kwasów nukleinowych (DNA lub RNA). Informacja genetyczna zawarta w nich ma posiadać charakter terapeutyczny, który wyeliminuje lub ograniczy skutki choroby genetycznej pacjenta. Dzięki terapii genowej możliwe jest:-zmuszenie komórki do produkcji białka kodowanego przez wprowadzany ową metodą gen,-produkcja przez komórki białka, którego jest niedobór (leczenie hemofilii),-produkcja białek które ,,zabijają” złe komórki, np.: komórki rakowe-wyciszanie lub unieszkodliwianie genu, odpowiadającego za choroby genetyczne,-modyfikowanie kodu DNA na korzyść człowieka, poprzez działanie chemiczne,

11. Metody terapii genowej in vivo ex vivo Polega na podaniu pacjentowi nośnika kwasu nukleinowego do jego ustroju. Polega na ,,pobraniu” z ciała pacjenta komórek, następnie wszczepieniu im terapeutycznego DNA lub RNA, na końcu owe komórki są podawane z powrotem. Terapia może dotyczyć zarówno komórek linii zarodkowej, komórek płodu, komórek somatycznych. Próby leczenia komórek somatycznych organizmu obejmują głównie wrodzone defekty genetyczne, nowotwory, choroby zakaźne.

12. Słowniczek: Ekspresja genu – proces, w którym informacja genetyczna zawarta w genie zostaje odczytana i przepisana na jego produkty, które są białkami lub różnymi formami RNA. Oligonukleotydy – fragmenty kwasów nukleinowych od długości od kilkunastu do kilkuset nukleotydów. Wektory ekspresyjne –  organizmy lub cząsteczki zdolne do przenoszenia materiału biologicznego, warunkują ekspresję wprowadzanych genów lub ich integrację z materiałem genetycznym biorcy WRÓĆ

13. Bibliografia: • „VADEMECUM BIOLOGIA „ liceum, technikum wyd. GREG • http://www.slideshare.net/comeniuszszychlin/inynieria-genetyczna-w-medycynie-i-farmaceutyce • http://www.bryk.pl/wypracowania/biologia/genetyka/12097-rekombinowane_dna_w_farmacji_oraz_medycynie.html • http://www.bryk.pl/wypracowania/biologia/genetyka/11881-in%C5%BCynieria_genetyczna_zastosowanie.html • http://www.sciaga.pl/tekst/70578-71-terapia_genowa • http://portalwiedzy.onet.pl/124396,,,,terapia_genowa,haslo.html • http://pl.wikipedia.org/wiki/Wirusowe_zapalenie_w%C4%85troby_typu_B • http://www.e-biotechnologia.pl/Artykuly/wektory • http://pl.wikipedia.org/wiki/Oligonukleotydy • http://pl.wikipedia.org/wiki/Genetyka • http://pl.wikipedia.org/wiki/Farmacja • http://pl.wikipedia.org/wiki/Ekspresja_genu

14. Dziękuję