Judith Caron, Directrice des programmes , CQDM Mai 2014

1. PROGRAMME DE FINANCEMENT COLLABORATIF CQDM/IRSC EN MÉDECINE PERSONNALISÉE AFIN D’ACCÉLÉRER LA DÉCOUVERTE DE MÉDICAMENTS Judith Caron, Directrice des programmes, CQDM Mai 2014

2. Le seul Consortium pharma précompétitif au canada Notre mission Financer les technologies de pointe qui permettrontd’améliorerconsidérablement la productivité de la R&D biopharmaceutique et d’accélérer le développement de médicaments plus sûrs et plus efficaces Créer un espace de collaboration entre les secteursuniversitaire et privébasésur la confiance, la créativité et le bénéficemutuel

3. UNE APPROCHE COLLABORATIVE AFIN DE PARTAGER LES COÛTS ET LES RÉSULTATS DE LA R&D GSK • Ce modèle permet • Un levier financier élevé • (10-20 fois) • Atténuer les risques • liés à la R&D • Améliorer la productivité • de la R&D Québec Pfizer AstraZeneca Canada Merck • Chaque membre pharma a une • option de licence non exclusive • et d’utilisation finale de la R&D • Entièrement payée • Partout au monde • Perpétuelle Boehringer Lilly Novartis

4. NOS programMEs DE FINANCEMENT Focus Grande échelle Multidisciplinaire Impact immédiat sur la découverte de médicaments Ciblent les technologies qui accélèrent la découverte de médicaments Explore Très innovant Technologies de rupture Validation préliminaire de concept Québec/Ontario Grande échelle Collaboration QC/ON Impact immédiat 2M $/ projet Québec/France Grande échelle Collaboration QC/Fr Impact immédiat 300K $/ projet Québec/Massachusetts Grande échelle Collaboration QC/Mass Stade avancé de R&D 1M $/ projet 1.4M $/ projet Pancanadien Grande échelle Réseau canadien Impact immédiat 2M $/ projet 1.5M $/ projet

5. FAITS SAILLANTS Mise en place d’un programme de mentorat international (plus de 80 mentors) 65 M$ amassés en financementpublic et privé A établi un écosystème de R&D fort incluant les pharmas, les PME et les universités 18 concourscomplétésdans le cadre de 6 programmes de financement 450 projetsrévisés

6. Notre portfolio 32 projets de recherche pour un total de 37,3M $ 46 entités de recherche 25 institutions académiques 21 compagniesprivées Plusieurssecteursd’activitésdifférents Ingénierie – imagerie – photonique – nanotechnologies – instrumentation – développement de biomarqueurs – plateformes de découverte – administration de médicaments Un réseau de 400 chercheurs • Une orientation clairesur • L’excellencescientifique et l’innovation • Un impact fort sur la recherchebiopharmaceutique • La recherche translationnelle • Uneapprochemultidisciplinaire • Des partenariats public/privés

7. PLUSIEURS indications THÉRAPEUTIQUES Dans de nombreux secteurs d’activités Génomique Système de biologie Informatique Chimie Ingénierie Biomatériaux Imagerie Diagnostic Physique Dispositifs médicaux Pharmacologie Biochimie Biologie cellulaire Sciences cliniques Protéomique Nanotechnologie Biophysique Physiologie

8. LE programme DE MENTORAT: UNE combinaISon GAGNANTE Un réseau de 80 mentors • Chaqueprojet se voitattribuer un mentor de chaquepartenairepharma • Les mentors sont des experts internationaux des organisationspharmaceutiquesmondiales • Les mentors rencontrent les chercheursdeuxfois par année, sur place, et fournissent de l’assistancesur la meilleurefaçond’optenir des résultatsimpactants • Ils peuvent fournir des ressources supplémentaires (échantillons cliniques, bases de données, expertise spécifique) • Les mentors deviennent les champions des projetsfinancésdansleursorganisationsrespectives

9. Propriété des chercheurs et des entités de recherche Les droits pour les membrespharma du CQDM Nouvelle PI Savoir faire Données Droits d’auteur Pas de nouvelle PI Projet du CQDM Résultats Livrables Background IP Utilisation de la R&D Option de licence entièrement payée, perpétuelle et internationale pour utilisation des livrables pour la R&D Résultats – données – processus - technologie – plateformeEntente de service avec le PI (le cas échéant)

10. nos accomplissements • 32 projets de recherche exceptionnels impliquant 37.3M $ • 10 projets complétés avec un taux de succès de 90% • 80% de la technologie déjà utilisée par les membres pharma • 3 investissements majeurs par les membres pharma afin d’utiliser les résultats à la fin du projet • Histoires à succès de grand intérêt pour la recherche biopharmaceutique • Plateforme de découverte HTS pour des antigènes de vaccins VLP • Biomarqueurs pour l’évaluation de la masse et fonction des cellules bêta chez les patients diabétiques • Biocapteurs pour les voies de signalisation des RCPG • Le diagnostic précoce de l’hypertension pulmonaire • ERG pour la stratification non invasive de troubles psychiatriques • Cartographie Flash walk pour RCPG • Létalité synthétique en oncologie • Plusieurs avantages économiques tangibles pour le Québec et le Canada • Soutien 256 emplois • Maturité technologique pour 12 PME • 25 partenariats avec l’industrie • Création de 5 starts-up • 14.5 M$ supplémentaires de la part de l’industrie

11. PROGRAMME DE FINANCEMENT COLLABORATIF CQDM/IRSC EN MÉDECINE PERSONNALISÉE AFIN D’ACCÉLÉRER LA DÉCOUVERTE DE MÉDICAMENTS

12. CADRE DU PROGRAMME CQDM/IRSC • Ce programme pancanadien offre l’occasion à des partenaires public et privé de travailler ensemble afin de développer des technologies et des outils novateurs qui répondent aux besoins les plus pressants de l’industrie pharmaceutique dans le domaine de la médecine personnalisée. • Développer des technologies de pointe, des outils informatiques et des dispositifs médicaux de prochaine génération ayant un impact fort et immédiat sur la découverte/développement de nouveaux médicaments • Non destinéà financer le développement de moléculesspécifiques • Non destinéà financer la découverte de biomarqueurs avec approches ‘’omics’’

13. AGENDA DE RECHERCHE • Les projets de recherchedoivent porter surl’invention et le développement de nouvellestechnologies, d’outils informatiques et dispositifs médicaux de prochaine génération s’inscrivant dans le cadre d’un de ces trois thèmes : • cancer • infection and immunité • neurodégénérescence affectant la cognition • Aucunes technologies/outils/dispositifsfinancés par d’autres initiatives en médecinepersonnalisée • Large gamme de champs/disciplines de recherche : les sciences biologiques et de la santé, la chimie, l’ingéniérie, les nanotechnologies, les sciences informatiques, les appareilsmédicaux, l’imagerie, les biocapteurs, les systèmes de dépistagein silicoet in vitro, et l’amélioration des modèlesanimaux de maladies pertinentes,etc. • Unedemandebiendéfinie à court termeavec le potentield’avoir un impact significatifsur la R&D biopharmaceutique

14. ÉLIGIBILITÉ • La recherchedoitêtreeffectuée au Canada • Le secteuruniversitaire: les laboratoires, les instituts de rechercheaffiliés, les hôpitaux • Le secteurprivé: PME, les biotechs, les organismes de recherche sous contrat • Partenariats public/privésobligatoires: minimum 1 chercheuruniversitaire et 1 chercheur de l’industrietravaillant en collaboration • Relever les défis les plus pressantsde l’industriebiopharmaceutique • Projetstrèsinnovants avec un potentield’impact fort sur le processus de R&D pharmaceutiqueet le système de santé canadien • Les companies pharmaceutiquesmultinationales ne sont pas éligibles à recevoir le financement

15. FINANCEMENT • Durée:Jusqu’à 30 mois • Fondsdisponibles: 750K $ maximum • Fonds de contrepartieprivés: 25% des coûtstotauxdu projet (en espèces, en nature, ou combination) • Dépensesadmissibles:Salaire du personnel de recherche;matérial et fournitures; frais de déplacement;coûtsliés à la propriétéintellectuelle; coûtsadministratifs (jusqu’à 15% pour la subvention accordée par le CQDM). Les politiques et directives générales des IRSC, incluant celles spécifiques aux frais indirects, seront appliquées à leur contribution financière • Dépenses non admissibles: Équipement et installations; salaire des PI et Co-PI

16. PROCESSUS DE RÉVISION ET DE DÉCISION Comité conjoint CQDM/IRSC Comité conjoint CQDM/IRSC Correspond au programme + critèresfondscontreparties LI Applications complètes Scientific evaluation External review committee Évaluationscientifique Comité de révisionexterne IMPACT Comité conjoint CQDM/IRSC IMPACT CA • Financement au méritescientifique • Processus en 3 étapes: Le comité conjoint CQDM/IRSC décideavantl’évaluationscientifique Sélection finale Entente de recherche Début du projet

17. CRITÈRES D’ÉVALUATION DES DEMANDES COMPLÈTES • Excellence scientifique et nouveauté • Potentield’application en recherchesur le médicament • impact immédiat sur la découverte ou le développement du médicament; • capacité à répondre aux besoins non comblés importants; • Des livrables et jalonsbiendéfinis • Compétitivitéglobale • Expertise/expérience de l’équipe • Qualité de la collaboration • Alignement du projet avec les objectifs d’affaires du (des) partenaire(s) privé(s)

18. IMPACT SUR LE PROCESSUS DE R&D DU MÉDICAMENT • Identifier les défis les plus critiquesquerencontreprésentementl’industriepharmaceutique • Comment votreprojetcontribuera-t-il a y apporter des solutions? • Comment les résultatsattendus et les livrables du projetamélioreront le processus de R&D du médicament? Prière de spécifiquementaborder les impacts potentielssuivants (le caséchéant): • L’ouverture de nouvellesapprochesthérapeutiques et avenues de recherche • L’apport de medicaments plus efficaces en clinique et sur le marché • L’accroissement de l’efficacité des médicaments déjà existants • La réductiondes coûts de R&D, les délais de commercialisation ou les risquesliés au développement • Autres impacts sur le processus de découverte et de développement du médicament

19. POSITIONNEMENT/COMPÉTITIVITÉ GLOBALE • Ne concerne pasl’équipeou les installations • Concerne la technologie, le produit, l’outil, le dispositif • Identifier: • Technologie de référenceactuelle • Concours: • Direct et indirect • Local et international • Existantou en développement • Comparervotretechnologie, produit, outil, dispositif • Faire valoir: • Les avantages • Les facteurs de différenciation • L’originalité et les aspects nouveaux

20. LA GESTION DES PROJETS FINANCÉS • Les projetssontbaséssur des livrables et menés par jalons • L’entente de rechercheinclut: • Jalons semi-annuels • Livrables • Budget détaillé • Diagramme de Gantt : grandesétapes, jalons, livrables, budget • Assurer le succès du projet

21. ProgramME DE MENTORAT : Unique en son genre • Minimalement un mentor pharma • Occasion pour les chercheurs de créer des liens forts et de collaborer avec l’industriepharmaceutique • Deuxrencontres/année (coordonnées par le CQDM) • Interactions informelles tout au long de l’année • Le rôle des mentors? • S’assurerque la technologiedéveloppéeest au diapason avec les besoins de l’industrie • Soucieuxd’aider à la réussite du projet (pas d’évaluer) • Peuventfournir des ressourcessupplémentaires(échantillonscliniques, base de données, expertise spécifique) ... bénéficesmutuels pour les chercheurs et les members pharma du CQDM

22. ÉCHÉANCIER CONCOURS CQDM/IRSC 2014

23. ExEmples DE livrables • Les logicielsd’analyseoude mesurede données • Les outils de diagnostic • Les outilsd’imagerie • Les dispositifsou instruments médicaux • Les prototypes • Les systèmesd’administrationde médicaments • Les algorithmesprédictifs • Etc......

24. ExEmples DE projets Cancer Richard Kremer Plateforme pour l’enrichissement des cellules tumorales circulantes (CTC) pour la caractérisation et la sensibilité à des médicaments anticancéreux Infection & Immunité Michel Bergeron La sélectomique pour suivre et prédire l’émergence de résistances aux antibiotiques Neurodégénérescenceaffectant la cognition Rick Hoge IRM O2 quantitatif: une nouvelle fenêtre sur les anomalies mitochondriales liées à la maladie d’Alzheimer http://cqdm.org/fr/portefeuille-de-projets/

25. Contact Judith CaronDirectrice des programmes CQDM jcaron@cqdm.org Pour plus informations: http://www.cqdm.org http://cqdm.org/en/programs-and-competitions/cqdm-cihr-competition.php http://www.cihr-irsc.gc.ca/e/48082.html Olivier Jacob-Gravel Coordonnatrice, exécution des programmes IRSC Olivier.Jacob-Gravel@cihr-irsc.gc.ca Etienne Richer Directeuradjoint Institut de génétique des IRSC etienne.richer@mcgill.ca Merci de votre attention!