Kustannus-vaikuttavuusanalyysi päätöksenteon tukena – Mallinnus ja epävarmuuden hallinta -

1. Kustannus-vaikuttavuusanalyysi päätöksenteon tukena– Mallinnus ja epävarmuuden hallinta - FORS-päivä 11.11.2002 Jarmo Hahl Pharmacoeconomist GlaxoSmithKline

2. Esityksen rakenne • Terveydenhuollon taloudellinen arviointi: analyyttinen lähestymistapa • Mallinnus • Kustannus-vaikuttavuussuhde ja epävarmuus • CE hyväksyttävyyskäyrä • Taloudellisen arvioinnin käyttö suomalaisessa terveydenhuollossa

3. Taloudellinen arviointi terveydenhuollossa • Määritelmä: kahden tai useamman vaihtoehdon vertailu niiden kustannusten ja seurausten suhteen • Päätyypit: • Kustannus-seurausanalyysi (CCA) • Kustannusten minimointianalyysi (CMA) • Kustannus-vaikuttavuusanalyysi (CEA) • Kustannus-utiliteettianalyysi (CUA) • Kustannus-hyötyanalyysi (CBA)

4. Analyyttinen lähestymistapataloudelliseen arviointiin • Yksinkertaisin tapa kustannusten ja terveysvaikutusten estimointiin on käyttää kliinisen tutkimuksen (RCT) aineistoa kustannuksista ja tehosta Edut: • Validiteetti • Kustannukset ja hyödyt samasta asetelmasta • Estimaattien tarkastelu perinteisin tilastollisin menetelmin (luottamusvälit)

5. Haitat: • Vaati suuren tutkimuspopulaation ja pitkän tutkimusajan • Kliinisten tutkimusten erityisolosuhteet (mm. protokollalähtöiset kustannukset) suhteessa kliiniseen käytäntöön • Kv. monikeskustutkimukset: maakohtainen tutkimuspopulaatio liian pieni maaspesifisten kustannusten arviointiin • Hoitokäytäntöjen erot maittain • Lopullista kohdepopulaatiota tarkemmin määritelty tutkimuspopulaatio

6. Kliinisten tutkimusten tehotulokset eivät ole yleistettävissä rutiinikäyttöön Teho ≠ Vaikuttavuus • Ei tietoa muista relevanteista vaihtoehdoista (tutkimuksessa vertailukohtana esim. placebo) Oleellista päätöksentekijän kannalta • Kustannukset ja vaikutukset useasta eri lähteestä (epidemiologinen, kliininen, taloudellinen) Ratkaisuna mallinnus

7. Mallinnus • Mahdollisuus... • yhdistellä aineistoja useista lähteistä • tarkastella pidempiä ajanjaksoja (kuin RCT:ssa) • testata erilaisia oletuksia riskitasoista, vaikuttavuudesta, kustannuksista... • Yleisimmät mallinnustyypit: • Päätösanalyysi (decision analysis) • Markov-mallit

8. Päätösanalyysi • Sovellettavissa terveysongelmaan, jossa on selvästi erotettavissa olevia tapahtumia • Tapahtumilla on tietyt todennäköisyydet • Tapahtumat perustuvat joko päätökseen tai sattumaan • Suhteellisen lyhyen ajan kuluessa • Monimutkaisten ongelmien ja prosessien hajoittaminen pienempiin osiin

9. Perustuvat usein aineistoihin kliinisistä tutkimuksista ja/tai muuhun empiiriseen evidenssiin (systemaattiset katsaukset, meta-analyysit)

10. Esimerkki: Tupakasta vieroittamismenetelmien lyhyen ajan kustannus-vaikuttavuus • Olemassa olevien aineistojen soveltaminen Suomen olosuhteisiin ja kustannusrakenteeseen • Tietolähteinä julkaistut meta-analyysit ja alkuperäistutkimukset • Kuusi terapiavaihtoehtoa • Vaikuttavuusmittarina lopettaneiden osuus 12 kk kuluttua

11. Päätöspuu [DATA 4.0™]

12. Päätöspuu • Roll-back • Valinta

13. Tulosten käyttö • Lyhyellä ajalla (12 kk) kustannus-vaikuttavimman vaihtoehdon selvittäminen • Kustannukset/potilas, kustannukset/tupakoinnin lopettanut, inkrementaaliset kustannus-vaikuttavuus suhteet (ICER) • Tulosten käyttö WHO:n HECOS-mallissa pitkän ajan vaikutusten selvittämiseksi (kuolleisuus, sairastavuus, kokonaiskustannukset, terveyden-huollon nettokustannukset...)

14. Markov-mallit • Käytetään erityisesti kroonisissa sairauksissa, joissa esim. taudin etenemisen riski saattaa jatkuvasti muuttua ja tautiin liittyvien tapahtumien ajoitus on tärkeää • Taudin eteneminen ja hoidon vaikutukset esitetään siirtyminä ’tilasta toiseen’ • Siirtymätodennäköisyydet perustuvat useinmiten epidemiologiseen dataan tai kliinisiin tutkimuksiin

15. Terve Sairas Kuollut Markovilainen transitio-diagrammi

16. Kustannus-vaikuttavuus suhde • Keskimääräinen kustannus-vaikuttavuus [C/E] suhde kuvaa tietyllä hoidolla saavutetun tietyn (terveys)vaikutuksen kustannuksia • Ei anna relevanttia tietoa resurssien jakoa koskevan päätöksenteon tueksi • C/E suhteen käyttö terapioiden vertailussa yleinen virhe

17. Inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuus (ICER) (CB-CA)/(EB-EA) kuvaa yhden lisähyöty-yksikön tuottamisen kustannuksia • Relavantti päätöksenteon kannalta • Onko lisähyöty lisäkustannuksen arvoinen?

18. Teknisiä yksityiskohtia • Aikaperspektiivi (diskonttaus) • Tulevat kustannukset (lisäelinvuosien kustannukset) • Potilasryhmät (kustannus-vaikuttavuuden vaihtelu) • Epävarmuus (herkkyysanalyysi ja luottamusvälit)

19. Epävarmuus • Erityisesti mallinnuksessa joudutaan tekemään oletuksia johtuen... • usean tietolähteen käytöstä • lyhyen ajan kliinisten vaikutusten ja pitkän ajan terveysvaikutusten yhdistämisestä • resurssikäytön ”liittämisestä” kliiniseen dataan • Herkkyysanalyysit tarpeen erityisesti epävarmimpien parametrien suhteen

20. Luottamusvälit • Kustannukset ja vaikuttavuus vaihtelevat usein paljon (myös kliinisissä tutkimuksissa) • Vaikuttavuusestimaatti voi olla lähellä nollaa • Suhdeluvun osoittaja ja nimittäjä voivat olla eri merkkisiä • Suuri epävarmuus ICER:n luottamusväleissä

21. Menetelmiä luottamusvälien laskemiseksi: • Confidence box –menetelmä • Taylorin approksimaatio (delta menetelmä) • Fiellerin intervallimenetelmä • Bootstrapping • CEAcc (cost effectiveness acceptability curve, kustannus-vaikuttavuus hyväksyttävyyskäyrä) on havainnollinen tapa esittää sama aineisto

22. CEAcc • Kuinka suuri osuus ICER-estimaateista on hyväksyttäviä tietyllä maksuhalukkuuden (WTP, willingness to pay) vaihteluvälillä • Vaatii oletusta kustannusten ja vaikuttavuuden jakaumasta • Jakauma voidaan myös estimoida mm. bootstrapping-menetelmällä havaitusta aineistosta • Jakauma voidaan johtaa myös probabilistisella herkkyysanalyysillä (simulaatiomallinnus)

23. Hyväksyttävyyskäyrän tulkinta • Bayesilainen näkökulma: WTP raja-arvon alle jäävien estimaattien suhteellinen osuus = Intervention kustannus-vaikuttavuuden todennäköisyys

24. Inkrementaaliset kustannukset (€) WTP = 50 000 € / LY WTP = 25 000 € / LY 100 000 50 000 1 2 Inkrementaalinen vaikuttavuus (LY)

25. CEAcc 1.0 0.9 0.8 0.7 0.6 0.5 0.4 0.3 0.2 0.1 25 000 50 000 WTP (€ / LY)

26. Taloudellinen arviointi käytännössä • Terveydenhuollon alueella lääkehoidot tarkimmin ja kattavimmin arvioitu/arvioinnin kohteena oleva alue • Lääkehoitojen kustannus-vaikuttavuus (eli tehokkuus) on parhaiten tiedossa • Lääkekustannusten kasvun vaikutukset terveydenhuollon tehokkuudelle tiedetään • Kustannukset perusteltuja

27. Monella terveydenhuollon osa-alueella kustannus-vaikuttavuus on huonosti tai ei ollenkaan tunnettu • Resurssien käytön tehokkuudesta ei ole näyttöä • Kustannukset ja/tai niiden kasvu eivät välttämättä ole perusteltuja • Terveydenhuollon päätöksenteon kannalta niiden osa-alueiden, joiden tehokkuutta ei ole selvitetty, arviointi on suuri, mutta välttämätön haaste